uniQure N.V. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato la domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco (IND) per AMT-260, la terapia genica candidata dell'Azienda per l'epilessia del lobo temporale mesiale refrattaria (MTLE). AMT-260 comprende un vettore AAV9 che distribuisce localmente due miRNA ingegnerizzati, progettati per degradare il gene GRIK2 e sopprimere l'espressione aberrante del recettore del glutammato sottotipo GLUK2, che si ritiene scateni le crisi epilettiche nei pazienti con MTLE refrattaria. Il primo studio clinico di Fase I/IIa sull'uomo sarà condotto negli Stati Uniti e consisterà in due parti.

La prima parte è uno studio multicentrico, in aperto, con due coorti di dosaggio di sei pazienti ciascuna, per valutare la sicurezza, la tollerabilità e i primi segnali di efficacia di AMT-260 nei pazienti con MTLE refrattario. La seconda parte dovrebbe essere uno studio randomizzato e controllato per generare dati di prova del concetto (POC). La sperimentazione clinica dovrebbe iniziare lo screening dei pazienti nel quarto trimestre del 2023.

AMT-260 è un prodotto di terapia genica AAV9 che distribuisce localmente la tecnologia di silenziamento miRNA per colpire il gene GRIK 2 e sopprimere i recettori del kainato contenenti GluK2 espressi in modo aberrante. L'obiettivo terapeutico è quello di ridurre l'espressione dei recettori del kainato contenenti GluK2, che si ritiene scatenino l'epilessia quando sono espressi in modo aberrante nell'ippocampo epilettico. AMT-260 rappresenta un nuovo approccio potenziale, somministrato una sola volta, per il trattamento della MTLE refrattaria.

L'epilessia del lobo temporale è un disturbo neurologico cronico ed è la forma più comune di epilessia focale, con oltre 600.000 persone affette da questo disturbo negli Stati Uniti. Circa l'80% di tutti i casi di epilessia del lobo temporale sono mesiali, che coinvolgono le strutture mediali o interne. La maggior parte dei casi di MTLE è refrattaria ai farmaci antiepilettici, il che limita fortemente le opzioni terapeutiche.