uniQure N.V. ha annunciato l'aggiornamento dei dati intermedi, che comprendono fino a 30 mesi di follow-up, di 39 pazienti arruolati negli studi clinici di Fase I/II, in corso negli Stati Uniti e in Europa, su AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington. Nello studio clinico multicentrico di Fase I/II di AMT-130 condotto negli Stati Uniti, è stato arruolato un totale di 26 pazienti con malattia di Huntington in fase iniziale, compresa una coorte iniziale di 10 pazienti a basso dosaggio (6 trattati, 4 di controllo) con un follow-up fino a 30 mesi e una coorte successiva di 16 pazienti ad alto dosaggio (10 trattati, 6 di controllo) con un follow-up fino a 18 mesi. I pazienti sono stati randomizzati al trattamento con AMT-130 o a un intervento di imitazione (sham).

Lo studio statunitense consiste in un periodo di studio centrale in cieco di 12 mesi, seguito da un follow-up a lungo termine non in cieco di cinque anni per i pazienti trattati. Quattro dei sei pazienti di controllo nella coorte ad alto dosaggio sono stati trasferiti al trattamento e i restanti due pazienti non hanno soddisfatto i criteri di inclusione dello studio. Lo studio clinico multicentrico di Fase I/II, in aperto, condotto in Europa e nel Regno Unito, ha arruolato un totale di 13 pazienti con gli stessi criteri di manifestazione precoce della malattia di Huntington dello studio statunitense.

Sei pazienti sono stati trattati con AMT-130 nella coorte iniziale a basso dosaggio e sette pazienti sono stati trattati nella coorte successiva ad alto dosaggio. I dati combinati statunitensi ed europei presentati in questo comunicato sono soggetti a una data limite del 30 settembre 2023 e non includono i dati di efficacia e i biomarcatori dei pazienti di controllo che sono passati al trattamento.