uniQure N.V. e Apic Bio hanno annunciato di aver stipulato un accordo di licenza globale per APB-102 per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) da superossido dismutasi 1 (SOD1), una rara forma genetica di SLA. In base all'accordo, uniQure acquisisce i diritti globali per lo sviluppo e la commercializzazione di APB-102, che si aggiunge alla sua pipeline di terapie geniche per il trattamento di disturbi neurologici. La Food and Drug Administration statunitense ha approvato la domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco (IND) per APB-102 e ha concesso le designazioni di Farmaco Orfano e Fast Track.

APB-102 è stato progettato per essere una terapia genica innovativa, una tantum, somministrata per via intratecale, per la SLA causata da mutazioni nella SOD1, una rara malattia dei motoneuroni a rapida progressione che porta alla perdita delle funzioni quotidiane ed è uniformemente fatale. Le mutazioni nel gene SOD1 della SLA rappresentano circa un quinto di tutte le forme ereditarie di questa malattia mortale(1) . APB-102 è costituito da un vettore AAVrh10 ricombinante che esprime un acido micro ribonucleico (miRNA) progettato per abbattere l'espressione di SOD1 con l'obiettivo di rallentare o potenzialmente invertire la progressione della SLA nei pazienti con mutazioni SOD1.

Lo sviluppo clinico di APB-102 si basa su quasi 30 anni di ricerca che dimostrano il legame tra la mutazione del gene SOD1 e la SLA. Gli studi preclinici in un modello di topo SOD1-ALS hanno dimostrato che APB-102 aumenta notevolmente la sopravvivenza nei topi affetti. È stata dimostrata anche una riduzione rilevante della SOD1 nei motoneuroni del midollo spinale nei roditori, nonché nei primati non umani alle dosi cliniche proposte.

Secondo i termini dell'accordo, uniQure effettuerà un pagamento iniziale in contanti di 10 milioni di dollari. Inoltre, uniQure pagherà ad Apic Bio fino a 45 milioni di dollari in pietre miliari al raggiungimento delle approvazioni normative negli Stati Uniti e in Europa e a vendite nette annuali prestabilite, e una royalty a livelli sulle vendite nette che vanno dalla media a una cifra alla doppia cifra.