Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato CASGEVY? (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), una terapia cellulare con modifica genetica CRISPR/Cas9, per il trattamento della beta talassemia dipendente da trasfusione (TDT) in pazienti di età pari o superiore a 12 anni. La somministrazione di CASGEVY richiede esperienza nel trapianto di cellule staminali; pertanto, Vertex si sta impegnando con ospedali esperti per creare una rete di centri di trattamento autorizzati (ATC), gestiti in modo indipendente, in tutti gli Stati Uniti, per offrire CASGEVY ai pazienti.

Tutti i nove ATC attivati negli Stati Uniti sono in grado di offrire CASGEVY ai pazienti idonei con TDT e malattia falciforme (SCD). Altri ATC saranno attivati nelle prossime settimane e l'elenco completo degli ATC è disponibile su CASGEVY.com.