Vigil Neuroscience, Inc. ha annunciato la presentazione di più presentazioni orali e poster sul candidato clinico principale dell'Azienda, iluzanebart, al 2024 American Academy of Neurology (AAN) Annual Meeting. La malattia si presenta generalmente negli adulti intorno ai quarant'anni, viene diagnosticata attraverso test genetici e criteri clinici/radiologici stabiliti ed è caratterizzata da disfunzione cognitiva, sintomi neuropsichiatrici e compromissione motoria. Questi sintomi presentano in genere una rapida progressione con un'aspettativa di vita di circa sei-sette anni in media dopo la diagnosi, causando un carico significativo per i pazienti e i caregiver.

Attualmente non esistono terapie approvate per il trattamento dell'ALSP, il che sottolinea l'elevato bisogno insoddisfatto di questa rara indicazione. L'analisi intermedia dello studio di Fase 2 IGNITE proof-of-concept, multicentrico, in aperto, che ha valutato la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti clinici di iluzanebart, ha dimostrato: Un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole; un profilo farmacocinetico (PK) prevedibile che supporta il dosaggio una volta al mese; l'impegno del bersaglio del sistema nervoso centrale e l'attività farmacologica a valle, compreso l'aumento dei livelli del liquido cerebrospinale (CSF) del recettore solubile del fattore stimolante la colonia-1 (CSF1R), che sta emergendo come biomarcatore chiave della fisiopatologia della malattia ALSP; Tendenze positive coerenti con il rallentamento della progressione della malattia sulle misure chiave della risonanza magnetica (RM) nei singoli pazienti; tendenza incoraggiante emergente sui cambiamenti nella riduzione della NfL nei singoli pazienti.