Voyager Therapeutics presenta nuovi dati che dimostrano che i nuovi anticorpi terapeutici candidati hanno ridotto la patologia della Tau in diversi modelli preclinici.
03 agosto 2022 alle 17:30
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Voyager Therapeutics, Inc. ha presentato dati che dimostrano l'uso di nuovi anticorpi che mirano a forme iperfosforilate di tau. Sono stati utilizzati due approcci terapeutici per dimostrare che la diffusione della tau patologica può essere impedita nei modelli di roditori: l'immunoterapia passiva con i nuovi anticorpi e un nuovo anticorpo vettorizzato per via endovenosa, utilizzando un capside AAV che penetra la barriera emato-encefalica. I dati sono stati presentati alla Conferenza Internazionale dell'Alzheimer's Association.
Le tauopatie come la malattia di Alzheimer, la paralisi sopranucleare progressiva e la demenza frontotemporale sono caratterizzate dall'accumulo e/o dalla propagazione progressiva di grovigli neurofibrillari associati all'iperfosforilazione della tau nel cervello dei pazienti, con conseguente perdita neuronale e sinaptica, atrofia cerebrale e infiammazione. Sebbene le terapie attuali si limitino alla gestione dei sintomi e abbiano un impatto modesto1, le terapie sperimentali progettate per interrompere la propagazione della patologia tau possono essere promettenti per il trattamento delle tauopatie.
Voyager Therapeutics, Inc. è un'azienda biotecnologica focalizzata sul progresso dei farmaci neurogenetici. La pipeline dell'azienda comprende programmi per il morbo di Alzheimer, la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), il morbo di Parkinson e molte altre malattie del sistema nervoso centrale. Molti dei suoi programmi derivano dalla sua piattaforma di scoperta dei capside AAV TRACER, che viene utilizzata per generare nuovi capside e identificare i recettori associati per consentire potenzialmente un'elevata penetrazione cerebrale con i farmaci genetici dopo il dosaggio endovenoso. La sua pipeline di programmi, tutti in fase di sviluppo preclinico, comprende l'anticorpo anti-Tau (VY-TAU01), il programma di terapia genica per il silenziamento della SOD1, il programma di terapia genica per il silenziamento della Tau, il programma di ricerca precoce sull'anticorpo anti-amiloide vettorizzato, il programma sull'atassia di Friedreich: VY-FXN01, Programma di sostituzione del gene GBA1, Programma HD e altri. VY-TAU01 è per il trattamento della malattia di Alzheimer. Il Programma di terapia genica per il silenziamento di SOD1 è per il trattamento della SLA.
Voyager Therapeutics presenta nuovi dati che dimostrano che i nuovi anticorpi terapeutici candidati hanno ridotto la patologia della Tau in diversi modelli preclinici.