XORTX Therapeutics Inc. ha annunciato nel 2022, XORTX si concentra sull'avanzamento di XRx-008 in un trial clinico, la presentazione di una designazione di farmaco orfano, l'avvio di discussioni di valutazione di protocollo speciale con la US Food and Drug Administration (FDA) e continuare lo sviluppo della formulazione per altre applicazioni di malattie renali. Per raggiungere questi obiettivi, il piano d'azione di XORTXs include: 1) Iniziare lo studio a ponte XRX-OXY-101. Questo studio è uno studio comparativo di biodisponibilità e farmacocinetica in tre parti, a dose singola, con alimentazione o a digiuno, e poi crossover a più dosi in volontari sani. È progettato per permettere a XORTX di caratterizzare la sicurezza e la biodisponibilità relativa della formulazione XRx-008. Le conoscenze acquisite durante la conduzione di questo studio forniranno una guida per quanto riguarda la dose orale di XRx-008 per lo studio di registrazione pianificato nell'ADPKD. Inoltre, questo studio fornirà dati per supportare le future richieste di New Drug Application (NDA) alla FDA e all'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA). L'inizio di questo studio è previsto per il secondo trimestre del 2022. 2) Iniziare lo studio a ponte XRX-OXY-102. Questo studio è uno studio comparativo di biodisponibilità e farmacocinetica crossover a più dosi in volontari sani. È progettato per permettere a XORTX di caratterizzare la sicurezza e la biodisponibilità relativa delle opzioni di formulazione di XRx-101. La conoscenza acquisita durante lo svolgimento di questo studio fornirà una guida per quanto riguarda la dose orale di XRx-101 per la futura pianificazione clinica e commerciale. Inoltre, questo studio fornirà dati a sostegno delle future presentazioni NDA alla FDA e all'EMA. L'inizio di questo studio è previsto per la prima metà del 2022. 3) Completare la designazione di farmaco orfano. La ricerca in corso sarà utilizzata per presentare la domanda di designazione di farmaco orfano nel 2022. 4) Iniziare lo studio di registrazione di XRX-OXY-301 in ADPKD. XRX-OXY-301 è uno studio multisito, multinazionale, controllato con placebo, in pazienti ADPKD con malattia renale in progressione allo stadio 2 o 3. L'obiettivo di questo studio è di valutare la sicurezza e l'efficacia di XRx-008 per un periodo di 24 mesi e di studiare la capacità dell'inibizione della xantina ossidasi di diminuire il tasso di declino della velocità di filtrazione glomerulare. Si stima che saranno arruolati 300 pazienti. L'inizio di questo studio è previsto per la seconda metà del 2022, soggetto a negoziati SPA con la FDA. 5) Lavoro CMC in corso. Parallelamente agli studi XRX-OXY-101 e XRX-OXY-102, XORTX si concentrerà sull'esecuzione del necessario scale-up, sulla convalida del processo e sulla stabilità come parte dei requisiti CMC per il deposito dell'Investigative New Drug (IND), nonché delle future forniture cliniche e commerciali. Tutto lo sviluppo sarà eseguito secondo l'attuale metodologia GMP. Questo lavoro sarà in corso per tutto il 2022 e il 2023. 6) Preparazione dell'IND 505(b)(2). Parallelamente all'avvio di XRX-OXY-101 si prevede di presentare nella prima metà del 2022 un IND basato su 505(b)2 per il programma XRx-008. 7) Attività relative al potenziale lancio commerciale. In preparazione di un possibile deposito NDA nel 2025 negli Stati Uniti per XRx-008, XORTX sta pianificando di condurre ulteriori studi di commercializzazione, compresi studi su nefrologi, pazienti, pagatori, prezzi e/o rimborsi, così come la selezione del marchio del prodotto e i depositi, e i piani di lancio. Questo lavoro sarà in corso dal 2022 al 2025. 8) Attività relative alla registrazione europea. XORTX intende stabilire una guida dall'Unione Europea per il percorso di approvazione nell'Unione Europea, compresi gli studi clinici richiesti e le condizioni di rimborso. Questo lavoro sarà in corso dal 2022 al 2025.