Zynerba Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che l'Ufficio Brevetti e Marchi degli Stati Uniti ha rilasciato il brevetto n. 11.458.109, intitolato "Trattamento della sindrome da delezione 22q11.2 con cannabidiolo", che include rivendicazioni dirette ai metodi di trattamento di uno o più sintomi comportamentali della sindrome da delezione 22q11.2 con cannabidiolo. Questo nuovo brevetto, che scade nel 2040, fa parte di un portafoglio di proprietà intellettuale internazionale in espansione, che copre il candidato prodotto a base di cannabidiolo transdermico dell'Azienda, Zygel.

Attualmente esistono sette brevetti statunitensi corrispondenti e un brevetto europeo corrispondente, relativi a metodi di trattamento della sindrome X fragile, della sindrome da delezione 22q11.2 o del disturbo dello spettro autistico. Zygel è il primo e unico cannabidiolo di produzione farmaceutica formulato come gel trasparente potenziato dalla permeazione, protetto da brevetto, progettato per fornire una somministrazione controllata di farmaci nel flusso sanguigno per via transdermica (cioè attraverso la pelle). Studi recenti suggeriscono che il cannabidiolo può modulare il sistema endocannabinoide e migliorare alcuni sintomi comportamentali associati a condizioni neuropsichiatriche.

Zygel è un prodotto farmaceutico sperimentale in fase di sviluppo per il potenziale trattamento dei sintomi comportamentali associati alla sindrome X fragile (FXS), alla sindrome da delezione 22q11.2 (22q) e al disturbo dello spettro autistico (ASD). L'Azienda ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il cannabidiolo, il principio attivo di Zygel, dalla FDA e dalla Commissione Europea per il trattamento della FXS e dalla FDA per il trattamento della 22q. Inoltre, Zygel è stato designato come programma di sviluppo Fast Track per il trattamento dei sintomi comportamentali della FXS.

Secondo disturbo cromosomico più comune dopo la sindrome di Down, il 22q è causato da una piccola parte mancante del 22° cromosoma. La delezione si verifica vicino alla parte centrale del cromosoma, in una posizione denominata q11.2. È considerata una condizione intermedia, con sintomi fisici che includono anomalie caratteristiche del palato, difetti cardiaci, disfunzioni immunitarie e problemi esofagei/IG, oltre a sfide neuropsichiatriche e comportamentali debilitanti. L'ansia è tra i sintomi neuropsichiatrici più comuni della 22q e i ricercatori hanno scoperto che per i bambini con 22q, l'ansia è legata a comportamenti adattivi più scarsi, come la cura di sé e le capacità di comunicazione che influiscono sulla vita quotidiana.

I bambini con 22q sperimentano anche un comportamento ritirato, l'ADHD, il deterioramento cognitivo e il disturbo dello spettro autistico, che influiscono sulla comunicazione e sull'interazione sociale. Più avanti nella vita, hanno un rischio maggiore di sviluppare malattie mentali come la schizofrenia. Si stima che il 22q sia presente in un numero di nati vivi compreso tra uno su 3.000 e uno su 6.000, il che suggerisce che ci sono circa 83.000 persone che vivono con il 22q negli Stati Uniti. Inoltre, Zynerba ritiene che ci siano circa 112.000 pazienti con il 22q nell'UE e circa 129.000 in Europa se si include il Regno Unito.