Zynerba Pharmaceuticals, Inc. ha presentato i dati positivi a lungo termine di 38 settimane dello studio di Fase 2 INSPIRE con Zygel in bambini e adolescenti con sindrome da delezione 22q11.2 (22q). I dati sono stati presentati in un poster al 61° Meeting annuale dell'American College of Neuropsychopharmacology, che si terrà dal 4 al 7 dicembre 2022 a Phoenix, in Arizona. Il poster, intitolato, oUno studio di tollerabilità ed efficacia in aperto di ZYN002 (Cannabidiolo) somministrato come gel transdermico a bambini e adolescenti con la sindrome da delezione 22q11.2 (INSPIRE),o mostra che, dopo 38 settimane di trattamento, sono stati osservati miglioramenti statisticamente significativi nei bambini e negli adolescenti trattati con Zygel nella Pediatric Anxiety Rating Scale (PARS-R), in tutte e cinque le scale della Anxiety, Depression and Mood Scale (ADAMS) e in tutte e cinque le sottoscale della Aberrant Behavior Checklist u Community (ABC-C).

Questi risultati sono coerenti con i dati di trattamento di 14 settimane riportati in precedenza, che suggeriscono un profilo rischio-beneficio positivo per Zygel nel migliorare i sintomi comportamentali e legati all'ansia nei bambini e negli adolescenti con 22q, quando viene aggiunto a uno standard di cura stabile. Lo studio INSPIRE ha arruolato 20 pazienti negli Stati Uniti e in Australia. Diciassette dei 20 pazienti hanno completato la settimana 14 (Periodo 1).

I pazienti con un miglioramento del =35% nella subscala di irritabilità ABC-C hanno potuto continuare il trattamento per altre 24 settimane. Tredici pazienti hanno continuato il trattamento, con 12 pazienti che hanno completato la settimana 38 (Periodo 2). Al termine del Periodo 1 e del Periodo 2, sono stati osservati miglioramenti statisticamente significativi rispetto al basale nel PARS-R, in tutte e cinque le sottoscale dell'ADAMS e in tutte e cinque le sottoscale dell'ABC-C. Zygel è stato generalmente ben tollerato e il profilo di sicurezza è stato coerente con i dati dei precedenti studi clinici su Zygel.

Durante il periodo di trattamento di 38 settimane, tre pazienti hanno riportato eventi avversi correlati al trattamento, tutti eventi avversi lievi legati al sito di applicazione. Tre pazienti hanno sperimentato eventi avversi gravi non correlati a Zygel e un paziente ha interrotto il trattamento a causa di un evento avverso non correlato a Zygel.