Zynerba Pharmaceuticals, Inc. presenterà due poster alla 55esima Conferenza di Gatlinburg, che si terrà dal 10 al 13 aprile 2023 a Kansas City, Mo. Zygel è un prodotto farmaceutico in fase di sviluppo per il potenziale trattamento dei sintomi comportamentali associati alla sindrome dell'X fragile (FXS) e alla sindrome da delezione 22q11.2 (22q). Inoltre, Zygel è stato designato come programma di sviluppo Fast Track per il trattamento dei sintomi comportamentali della FXS.

RECONNECT è uno studio di Fase 3 su Zygel in pazienti con FXS di età compresa tra 3 e 22 anni. La sperimentazione è stata progettata sulla base degli insegnamenti tratti dallo studio iniziale di Fase 3, CONNECT-FX, che ha dimostrato la potenziale efficacia di Zygel nei pazienti con metilazione al 100% del gene FMR1. RECONNECT sta arruolando attivamente i partecipanti dai 3 ai 22 anni di età.

Zygel è il primo e unico cannabidiolo di produzione farmaceutica formulato come gel trasparente a permeazione potenziata, protetto da brevetto, progettato per fornire un rilascio costante di farmaco nel flusso sanguigno per via transdermica (cioè attraverso la pelle). Studi recenti suggeriscono che il cannabidiolo può modulare il sistema endocannabinoide e migliorare alcuni sintomi comportamentali associati a condizioni neuropsichiatriche. Zygel è un prodotto farmaceutico in fase di sviluppo per il potenziale trattamento dei sintomi comportamentali associati alla sindrome dell'X fragile (FXS) e alla sindrome da delezione 22q11.2 (22q).

L'Azienda ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il cannabidiolo, il principio attivo di Zygel, dalla FDA e dalla Commissione Europea per il trattamento della FXS e della 22q. Inoltre, Zygel è stato designato come programma di sviluppo Fast Track per il trattamento dei sintomi comportamentali della FXS.