Acasti Pharma Inc. è un'azienda biofarmaceutica canadese in fase avanzata, con candidati farmaci che si occupano di malattie rare e orfane. L'azienda sta puntando su tre malattie orfane poco conosciute: GTX-104, un'infusione endovenosa mirata all'emorragia subaracnoidea (SAH), un'emergenza medica rara e pericolosa per la vita, in cui si verifica un'emorragia sulla superficie del cervello nello spazio subaracnoideo tra il cervello e il cranio; GTX-102, uno spray orale mucosale mirato all'atassia-telangiectasia (A-T), una malattia genetica progressiva e neurodegenerativa che colpisce principalmente i bambini, causando gravi disabilità; e GTX-101, uno spray topico, mirato alla nevralgia post-erpetica, un dolore neuropatico persistente e spesso debilitante, causato da danni ai nervi causati dal virus varicella zoster (herpes zoster). Ciascuna delle attività cliniche dell'Azienda ha ottenuto la designazione di farmaco orfano da parte della FDA, che garantisce sette anni di esclusività di commercializzazione dopo il lancio negli Stati Uniti e un'ulteriore protezione della proprietà intellettuale.
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