ACELYRIN, INC. ha annunciato i dati positivi di proof-of-concept di uno studio di Fase 1/2 in corso su lonigutamab nella malattia oculare della tiroide (TED). Lonigutamab è un anticorpo monoclonale IgG1 umanizzato somministrato per via sottocutanea (SC) che ha come bersaglio il recettore del fattore di crescita insulino-simile-1 (IGF-1R), un meccanismo d'azione validato per il trattamento della TED. Nello studio di Fase 1/2, lonigutamab ha dimostrato un rapido miglioramento della proptosi e del punteggio di attività clinica (CAS) alla prima misurazione entro tre settimane dalla prima dose sottocutanea.

Risultati dello studio di Fase 1/2 su lonigutamab: Questo studio clinico di Fase 1/2, multicentrico e a dosi variabili, sta valutando la sicurezza e l'efficacia di lonigutamab dosato nei pazienti con TED. La coorte 1 è stata controllata con placebo, con sei pazienti che hanno ricevuto lonigutamab e due che hanno ricevuto placebo. La coorte 2 è in aperto con dati disponibili su sei pazienti a sei settimane.

Nel complesso, lonigutamab è stato ben tollerato in tutta l'esperienza clinica dell'azienda fino ad oggi. Non sono stati segnalati iperglicemia o disturbi dell'udito, né eventi avversi gravi. Prossimi passi: Con la prova di concetto raggiunta nella Coorte 1 e la Coorte 2 che convalida ulteriormente questi risultati, è previsto l'avvio di uno studio di Fase 2b/3 nella seconda metà del 2024, progettato per essere il primo di due studi registrativi nella TED.