Actinium Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato la sua presenza ai prossimi Tandem Meetings: Transplantation & Cellular Therapy Meetings dell'American Society for Transplantation and Cellular Therapy (ASTCT) e del Center for International Blood & Marrow Transplant Research (CIBMTR) che si terranno dal 15 al 19 febbraio 2023 presso il World Center Marriott di Orlando, in Florida. Actinium terrà una teleconferenza e un webcast per gli investitori per presentare i risultati completi dello studio pivotale di Fase 3 SIERRA di Iomab-B alle 18.00 EST di sabato 18 febbraio 2023. La teleconferenza con gli investitori seguirà la presentazione tardiva dei risultati completi dello studio di Fase 3 SIERRA.

Inoltre, Iomab-B sarà presentato in un evento ECM intitolato "La convergenza di una terapia innovativa e l'AlloHCT nella LAM: Applicare le prove attuali per migliorare i risultati in tutte le popolazioni di pazienti". Iomab-B è una radioterapia mirata, prima nel suo genere, destinata a migliorare l'accesso dei pazienti al BMT potenzialmente curativo, eliminando simultaneamente e rapidamente le cellule staminali tumorali, immunitarie e del midollo osseo che esprimono in modo univoco il CD45. Numerosi studi hanno dimostrato un aumento della sopravvivenza nei pazienti che ricevono il BMT; tuttavia, la stragrande maggioranza dei pazienti con tumori del sangue non riceve il BMT, poiché gli approcci attuali non producono una remissione, necessaria per passare al BMT, o sono troppo tossici.

Studiati su oltre 400 pazienti, gli studi precedenti con Iomab-B hanno dimostrato un accesso quasi universale al BMT, un aumento della sopravvivenza e della tollerabilità in molteplici studi clinici, compreso lo studio pivotale di Fase 3 SIERRA, recentemente completato, su pazienti con leucemia mieloide acuta attiva (blasti leucemici >5%), recidivata o refrattaria (r/r AML) di età pari o superiore a 55 anni. Lo studio SIERRA ha prodotto risultati positivi, raggiungendo il suo endpoint primario di remissione completa duratura (dCR) di 6 mesi con significatività statistica (p < 0,0001). Actinium intende presentare una richiesta di licenza biologica (BLA) per ottenere l'approvazione di Iomab-B per i pazienti di età superiore ai 55 anni con AML r/r che non possono accedere al BMT con le terapie attualmente disponibili.

Iomab-B ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti e gode di una protezione brevettuale fino al 2037. Lo studio pivotale di Fase 3 SIERRA (Study of Iomab-B in Elderly relapsed or refractory AML) è uno studio clinico multicentrico, randomizzato, di 153 pazienti, che studia Iomab-B rispetto al braccio di controllo della terapia di salvataggio scelta dal medico. Le opzioni del braccio di controllo includevano chemioterapie come la citarabina e la daunorubicina e agenti mirati come un inibitore di Bcl-2 (Venetoclax), gli inibitori di FLT3 e gli inibitori di IDH 1/2.

Il braccio di controllo SIERRA riflette il trattamento reale dei pazienti affetti da AML r/r con oltre 20 agenti singoli o combinazioni di agenti, poiché non esiste uno standard di cura per questa popolazione di pazienti. I dati dell'arruolamento completo dei pazienti, presentati al Transplantation & Cellular Therapy Tandem Meetings nell'aprile 2022, hanno dimostrato che il 100% dei pazienti che hanno ricevuto Iomab-B ha avuto accesso al BMT e ha avuto un'infezione senza ritardi. Iomab-B si è dimostrato anche ben tollerato, data la sua natura mirata, in linea con i dati clinici precedenti.

Lo studio SIERRA ha arruolato pazienti in 24 centri di trapianto leader negli Stati Uniti e in Canada, che eseguono oltre il 30% dei BMT AML. Sviluppato presso il Fred Hutchinson Cancer Research Center, un pioniere nel campo del BMT, Iomab-B è supportato da dati in sei indicazioni patologiche, tra cui leucemie, linfomi e mieloma multiplo, che affliggono oltre 100.000 pazienti ogni anno. Actinium intende perseguire altre indicazioni per Iomab-B oltre alla LAM.

Actinium intende anche perseguire le approvazioni normative internazionali in modo indipendente e attraverso partnership. Nell'aprile 2022, Actinium ha concesso in licenza i diritti commerciali europei, mediorientali e nordafricani di Iomab-B a Immedica AB, una società farmaceutica indipendente a pieno titolo con sede in Svezia. In cambio, Actinium ha ricevuto un pagamento anticipato di 35 milioni di dollari USA, con il potenziale di ulteriori 417 milioni di dollari USA in pietre miliari normative e di vendita e royalties del 20 percento.

L'Europa rappresenta un'opportunità commerciale doppia rispetto agli Stati Uniti per numero di pazienti con AML che ricevono un BMT. Iomab-B ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dall'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e ha ricevuto un parere scientifico positivo dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'EMA, che indica che il disegno dello studio di Fase 3 SIERRA, l'endpoint primario e l'analisi statistica prevista sono accettabili come base per una richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio.