Agios Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che lo studio globale di Fase 3 ENERGIZE di mitapivat negli adulti con alfa- o beta-talassemia non trasfusione-dipendente (NTD) ha raggiunto il suo endpoint primario di risposta emoglobinica. La significatività statistica è stata raggiunta anche per entrambi gli endpoint secondari chiave, associati alla variazione dal basale del FACIT-Fatigue Score e della concentrazione di emoglobina. Agios sta anche portando avanti lo studio di Fase 3 ENERGIZE-T di mitapivat, completamente arruolato, negli adulti con alfa o beta-talassemia dipendente da trasfusione e prevede di annunciare i dati topline di questo studio di 48 settimane a metà del 2024.

Dopo la lettura di ENERGIZE-T, l'azienda intende presentare la domanda di approvazione regolatoria di mitapivat come trattamento per la talassemia entro la fine del 2024, incorporando tutti i dati disponibili di entrambi gli studi. I risultati principali dello studio di Fase 3 ENERGIZE sono stati i seguenti: Un totale di 194 pazienti sono stati arruolati nello studio, con 130 randomizzati a mitapivat 100 mg due volte al giorno (BID) e 64 randomizzati a placebo abbinato. 122 (93,8%) nel braccio mitapivat e 62 (96,9%) nel braccio placebo hanno completato il periodo in doppio cieco di 24 settimane dello studio.

Lo studio ha raggiunto l'endpoint primario della risposta emoglobinica. La risposta emoglobinica è stata definita come un aumento di =1 g/dL nelle concentrazioni medie di emoglobina dalla Settimana 12 alla Settimana 24 rispetto al basale. Il trattamento con mitapivat ha dimostrato un aumento statisticamente significativo rispetto al placebo.

Il 42,3% dei pazienti nel braccio mitapivat ha ottenuto una risposta emoglobinica, rispetto all'1,6% dei pazienti nel braccio placebo (2-sided p < 0,0001). Il trattamento con mitapivat ha anche dimostrato miglioramenti statisticamente significativi rispetto al placebo per entrambi gli endpoint secondari chiave: Variazione dal basale del punteggio medio della sottoscala FACIT-Fatigue (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue) dalla Settimana 12 alla Settimana 24. Variazione dal basale della concentrazione media di emoglobina dalla Settimana 12 alla Settimana 24.

Nel complesso, durante il periodo in doppio cieco di 24 settimane, l'incidenza degli eventi avversi è stata simile tra i bracci mitapivat e placebo. Quattro (3,1%) soggetti nel braccio mitapivat hanno sperimentato eventi avversi (AE) che hanno portato all'interruzione; non ci sono stati AE che hanno portato all'interruzione nel braccio placebo. Agios prevede di presentare un'analisi più dettagliata dei dati della Fase 3 di ENERGIZE in occasione di un prossimo meeting medico.