Agios Pharmaceuticals, Inc. annuncia le pietre miliari chiave previste per il 2024 per il portafoglio di malattie rare
08 gennaio 2024 alle 13:00
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Agios Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato le pietre miliari previste per il 2024 e i catalizzatori di valore fino al 2026, che sostengono la missione dell'azienda di trasformare i risultati dei pazienti nelle malattie rare. Pietre miliari previste per il 2024: Talassemia: Dopo l'annuncio dei dati topline dello studio di Fase 3 ENERGIZE la scorsa settimana, Agios prevede di comunicare i dati topline dello studio di Fase 3 ENERGIZE-T di mitapivat nella talassemia trasfusione-dipendente (metà anno) e di presentare una New Drug Application (NDA) per mitapivat nella talassemia (fine anno); Malattia falciforme: Completare l'arruolamento nella parte di Fase 3 dello studio RISE UP di mitapivat (fine anno); Deficit PK pediatrico: Completare l'arruolamento nello studio di Fase 3 ACTIVATE-kids di mitapivat (metà del 2024). Riportare i dati topline dello studio di Fase 3 ACTIVATE kids-T (fine anno); Sindromi mielodisplastiche a basso rischio (LR-MDS): Dosare il primo paziente nello studio di Fase 2b di AG-946 (metà anno); e Pipeline in fase iniziale: Dosaggio del primo paziente nello studio di Fase 1 dello stabilizzatore PAH per il trattamento della PKU (H1 2024).
Quattro ulteriori letture di Fase 3 e due potenziali approvazioni di nuove indicazioni previste entro la fine del 2026 2024: Lettura dei dati dello studio di Fase 3 ENERGIZE di mitapivat nella talassemia non trasfusione-dipendente (annunciato il 3 gennaio 2024); Lettura dei dati dello studio di Fase 3 ENERGIZE-T di mitapivat nella talassemia trasfusione-dipendente (metà anno); e Lettura dei dati dello studio di Fase 3 ACTIVATE kids-T di mitapivat nella carenza di PK pediatrica (fine anno). 2025: Lettura dei dati della parte di Fase 3 dello studio RISE UP di mitapivat nella malattia a cellule falciformi; lettura dei dati dello studio di Fase 3 ACTIVATE kids di mitapivat nella carenza di PK in età pediatrica; e potenziale approvazione da parte della FDA di mitapivat nella talassemia. 2026: Potenziale approvazione dell'FDA per mitapivat nella malattia a cellule falciformi e Potenziale approvazione dell'FDA per mitapivat nel deficit di PK pediatrico.
Agios Pharmaceuticals, Inc. è una società biofarmaceutica. L'azienda si concentra sullo sviluppo e sulla fornitura di terapie trasformative per i pazienti affetti da malattie rare. Commercializza un attivatore della piruvato chinasi (PK), primo nel suo genere, per gli adulti con deficit di PK, la prima terapia modificante la malattia per l'anemia emolitica debilitante. Il candidato principale del suo portafoglio di malattie geneticamente definite (GDD), PYRUKYND (Mitapivat), è un attivatore degli enzimi piruvato chinasi (PK) sia di tipo selvatico che mutante, per il trattamento delle anemie emolitiche. Mitapivat è una piccola molecola disponibile per via orale e un potente attivatore degli enzimi piruvato chinasi R (PKR). Inoltre, sta valutando mitapivat per il trattamento della talassemia alfa e beta e della malattia a cellule falciformi (SCD) negli studi clinici in corso. L'Azienda sta anche sviluppando AG-946, un attivatore orale degli enzimi PKR in fase clinica per il trattamento delle anemie emolitiche e di altre indicazioni, compresa la SCD.
AGIOS PHARMACEUTICALS, INC. 
