Akebia Therapeutics, Inc. ha annunciato che la Therapeutic Goods Administration (TGA) australiana ha concesso l'approvazione per Vafseo® (vadadustat), un inibitore orale della prolilidrossilasi del fattore di ipossia-induzione, per il trattamento dell'anemia associata alla malattia renale cronica (CKD) negli adulti in dialisi cronica di mantenimento. L'approvazione TGA per Vafseo si basa sui dati di un programma di sviluppo completo che ha incluso oltre 7.500 pazienti, compreso il programma clinico globale di Fase 3 di vadadustat per il trattamento dell'anemia dovuta a CKD in pazienti adulti in dialisi (INNO2VATE). Vadadustat ha raggiunto l'endpoint primario e l'endpoint secondario chiave di efficacia in ciascuno dei due studi INNO2VATE, dimostrando la non inferiorità rispetto a darbepoetina alfa, misurata dalla variazione media dell'emoglobina (Hb) tra il basale e il periodo di valutazione primario (settimane 24-36) e il periodo di valutazione secondario (settimane 40-52).

Vadustat ha raggiunto anche l'endpoint primario di sicurezza del programma INNO2VATE, definito come la non-inferiorità di vadustat rispetto a darbepoetina alfa nel tempo che intercorre fino alla prima comparsa di eventi cardiovascolari avversi maggiori, ovvero il composito di mortalità per tutte le cause, infarto miocardico non fatale o ictus non fatale in entrambi gli studi INNO2VATE. Vadadustat è un inibitore orale della prolilidrossilasi del fattore inducibile dell'ipossia, progettato per imitare l'effetto fisiologico dell'altitudine sulla disponibilità di ossigeno. Ad altitudini più elevate, l'organismo risponde alla minore disponibilità di ossigeno con la stabilizzazione del fattore ipossia-inducibile, che può portare ad un aumento della produzione di globuli rossi e ad un migliore apporto di ossigeno ai tessuti.

Vadadustat non è approvato dalla Food and Drug Administration statunitense. Vadadustat è approvato in Europa per il trattamento dell'anemia sintomatica dovuta a CKD in pazienti adulti in dialisi cronica di mantenimento. In Giappone, vadadustat è approvato come trattamento dell'anemia dovuta a CKD in pazienti adulti dipendenti dalla dialisi e non dipendenti dalla dialisi.

AURYXIA® (citrato ferrico) è indicato per: Il controllo dei livelli di fosforo sierico nei pazienti adulti con malattia renale cronica in dialisi. Il trattamento dell'anemia da carenza di ferro nei pazienti adulti con malattia renale cronica non in dialisi. AURYXIA (citrato ferrico) è controindicato nei pazienti con sindromi da sovraccarico di ferro, ad esempio emocromatosi.

Avvertenze e precauzioni: Sovraccarico di ferro: Negli studi clinici con AURYXIA sono stati osservati aumenti della ferritina sierica e della saturazione della transferrina (TSAT) in pazienti con malattia renale cronica (CKD) in dialisi trattati per iperfosfatemia, che possono portare a un aumento eccessivo delle riserve di ferro. Valutare i parametri del ferro prima di iniziare AURYXIA e monitorarli durante la terapia. I pazienti che ricevono ferro endovenoso (IV) concomitante possono richiedere una riduzione della dose o l'interruzione della terapia con ferro IV.

Rischio di sovradosaggio nei bambini a causa di ingestione accidentale: L'ingestione accidentale e il conseguente sovradosaggio di prodotti contenenti ferro è una delle principali cause di avvelenamento mortale nei bambini di età inferiore ai 6 anni. Informi i pazienti dei rischi per i bambini e tenga AURYXIA fuori dalla portata dei bambini. Le reazioni avverse più comuni con AURYXIA sono state: Iperfosfatemia in CKD in dialisi: Diarrea (21%), feci scolorite (19%), nausea (11%), costipazione (8%), vomito (7%) e tosse (6%).

Anemia da carenza di ferro nella CKD non in dialisi: Feci scolorite (22%), diarrea (21%), costipazione (18%), nausea (10%), dolore addominale (5%) e iperkaliemia (5%). Gravidanza e allattamento: Non ci sono dati disponibili sull'uso di AURYXIA nelle donne in gravidanza per informare sul rischio associato al farmaco di difetti maggiori alla nascita e aborto spontaneo. Tuttavia, un sovradosaggio di ferro nelle donne in gravidanza può comportare un rischio di aborto spontaneo, diabete gestazionale e malformazione fetale.

I dati degli studi sui ratti hanno dimostrato il trasferimento del ferro nel latte; pertanto, esiste la possibilità di un'esposizione infantile quando AURYXIA viene somministrato a una donna che allatta.