Akero Therapeutics, Inc. ha annunciato che i pazienti hanno ricevuto le prime dosi di efruxifermin (EFX) nel programma di Fase 3 SYNCHRONY. Sono iniziati due studi paralleli, randomizzati e controllati con placebo: SYNCHRONY Histology, che valuta l'efficacia e la sicurezza di EFX nei pazienti con steatoepatite non alcolica pre-cirrotica confermata dalla biopsia/ steatoepatite associata a disfunzione metabolica (NASH/MASH), e SYNCHRONY Real-World, che valuta la sicurezza e la tollerabilità di EFX nei pazienti con NASH/MASH diagnosticata in modo non invasivo o con malattia del fegato grasso non alcolica/disfunzione metabolica associata a malattia del fegato steatotica (NAFLD/MASLD). In tutti gli studi di Fase 3 di EFX, i pazienti autosomministreranno EFX utilizzando la siringa a doppia camera LyoJect 3S, un dispositivo pre-riempito destinato all'uso commerciale nel caso in cui EFX venga approvato per la commercializzazione.

Questa formulazione ottimizzata fornisce livelli ematici di EFX paragonabili a quelli della formulazione liquida utilizzata negli studi clinici precedenti. Un incontro FDA di tipo B, End-of-Phase-2, è stato programmato per il primo trimestre del 2024 per rivedere il progetto dello studio SYNCHRONY Outcomes, che valuta EFX nel trattamento di pazienti con NASH/MASH e cirrosi compensata (F4). SYNCHRONY Outcomes, come proposto alla FDA, valuterà la regressione della fibrosi sulla base dell'istologia, con il potenziale di supportare le richieste di approvazione accelerata e condizionata negli Stati Uniti e in Europa, rispettivamente, e seguirà i pazienti con cirrosi per gli esiti clinici a lungo termine per supportare l'approvazione completa.

Tutte le visite della settimana 96 per lo studio di Fase 2b HARMONY, che valuta EFX per il trattamento della NASH/MASH pre-cirrotica (F2-F3), sono state completate. EFX è progettato per offrire un comodo dosaggio una volta alla settimana ed è stato generalmente ben tollerato negli studi clinici fino ad oggi.