Akero Therapeutics completa l'arruolamento dello studio di fase 2b HARMONY in pazienti NASH pre-cirrotici
08 febbraio 2022 alle 14:00
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Akero Therapeutics, Inc. ha annunciato di aver completato l'arruolamento dello studio di fase 2b HARMONY di efruxifermin (EFX), un nuovo analogo di FGF21, per il trattamento della steatoepatite non alcolica (NASH). Pubblicati in Nature Medicine nel 2021, i risultati dello studio di fase 2a BALANCED di Akero in pazienti NASH pre-cirrotici confermati dalla biopsia (F1-F3) hanno mostrato che il 48% dei pazienti trattati con EFX che avevano biopsie di fine trattamento hanno raggiunto almeno un miglioramento di uno stadio della fibrosi senza peggioramento della NASH e il 48% ha raggiunto la risoluzione della NASH senza peggioramento della fibrosi. Tra i pazienti che avevano una fibrosi F2/F3 al basale, il 68% ha avuto almeno un miglioramento di uno stadio della fibrosi, mentre il 50% ha avuto un miglioramento della fibrosi di due stadi. EFX è stato anche osservato per migliorare il controllo glicemico e il profilo lipoproteico, nonché per ridurre il grasso del fegato, i biomarcatori del danno epatico e della fibrosi, e il peso corporeo. EFX è stato segnalato come generalmente ben tollerato. Lo studio di fase 2b HARMONY è uno studio clinico multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, in pazienti NASH con fibrosi di stadio 2 o 3, confermati dalla biopsia. I pazienti sono stati randomizzati a ricevere una volta alla settimana un dosaggio sottocutaneo di 28 mg o 50 mg di EFX, oppure un placebo. L'endpoint primario è la regressione della fibrosi senza peggioramento della NASH a 24 settimane. Per fornire dati sulla sicurezza a lungo termine, i pazienti continueranno il trattamento con EFX o placebo per un periodo di follow-up a lungo termine fino a 96 settimane. Come è consuetudine per gli studi clinici di fase 2, il comitato di monitoraggio della sicurezza dei dati HARMONY è stato convocato per intraprendere una revisione pre-specificata di tutti i dati di sicurezza disponibili dopo che un numero predeterminato di soggetti aveva ricevuto un numero predefinito di dosi. Non sono state raccomandate modifiche al protocollo dello studio. Coerentemente con le indicazioni precedenti, i risultati dello studio HARMONY rimangono sulla buona strada per essere riportati nel terzo trimestre di quest'anno.
Akero Therapeutics, Inc. è una società in fase clinica. L'azienda sta sviluppando trattamenti trasformativi per i pazienti con gravi malattie metaboliche caratterizzate da un'elevata necessità medica insoddisfatta, tra cui la steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH), una malattia senza terapie approvate. Efruxifermin (EFX) è il suo candidato principale per la MASH, che viene valutato negli studi di fase IIb SYMMETRY, di fase III SYNCHRONY Histology e di fase III SYNCHRONY real-world. Il programma SYNCHRONY di fase III si basa sui risultati di due studi clinici di fase IIb, lo studio HARMONY in pazienti con MASH pre-cirrotica e lo studio SYMMETRY in pazienti con cirrosi dovuta a MASH. EFX è un analogo del fattore di crescita dei fibroblasti 21 (FGF21), che è un ormone espresso in modo endogeno che protegge dallo stress cellulare e regola il metabolismo di lipidi, carboidrati e proteine in tutto il corpo. EFX è progettato per offrire un comodo dosaggio una volta alla settimana.
AKERO THERAPEUTICS, INC. 
