Anavex Life Sciences Corp. ha annunciato risultati positivi dalla sperimentazione clinica di Fase 1 di ANAVEX3-71, un agonista orale di piccola molecola sia di SIGMAR1 che di CHRM1 (recettore colinergico muscarinico M1) in sviluppo per il trattamento di malattie neurodegenerative tra cui la demenza frontotemporale (FTD), per la quale ANAVEX3-71 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano (ODD) dalla FDA. Lo studio era un doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, studio di fase 1 per valutare la sicurezza e la tollerabilità, e la farmacocinetica (PK) di dosi crescenti orali di ANAVEX3-71 compresi gli effetti del cibo e del sesso in volontari sani. ANAVEX3-71 è stato ben tollerato in tutte le coorti che hanno ricevuto ANAVEX3-71 in dosi singole che vanno da 5 mg a 200 mg al giorno senza eventi avversi gravi (SAE) e senza anomalie di laboratorio significative in qualsiasi soggetto. Nello studio, ANAVEX3-71 ha mostrato una farmacocinetica lineare. La sua farmacocinetica era anche proporzionale alla dose per dosi fino a 160 mg. Il sesso non ha avuto alcun effetto sulla PK del farmaco e il cibo non ha avuto alcun effetto sulla biodisponibilità di ANAVEX3-71. Lo studio ha anche raggiunto l'obiettivo secondario di caratterizzare l'effetto di ANAVEX3-71 sui parametri dell'elettrocardiogramma (ECG). Non ci sono stati parametri ECG clinicamente significativi durante lo studio. Le misure QTcF dei partecipanti erano normali in tutti i gruppi di dosaggio senza alcuna differenza tra ANAVEX3-71 e Placebo. Sulla base di questi risultati e del profilo preclinico di ANAVEX3-71, la società intende far avanzare ANAVEX3-71 in un programma di sviluppo clinico sulla demenza guidato da biomarcatori per il trattamento di FTD, schizofrenie e malattia di Alzheimer, valutando l'effetto longitudinale del trattamento con ANAVEX3-71 a partire dal 2022. Anavex ritiene che i risultati di questo studio potrebbero servire come base per avanzare nei rispettivi studi di registrazione negli Stati Uniti.