Antisense Therapeutics Limited ha annunciato di aver presentato una Richiesta di Sperimentazione Clinica (CTA) in tre Paesi europei (Regno Unito, Bulgaria e Turchia) per ottenere l'approvazione a condurre la sperimentazione di Fase IIb in doppio cieco, controllata con placebo, di ATL1102 in ragazzi non deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD). La presentazione del CTA per l'approvazione del Comitato Etico (CE) per l'avvio dei siti di sperimentazione in Australia è prevista dopo le vacanze e sarà esaminata dal CE all'inizio del nuovo anno. Lo studio di Fase IIb mira ad arruolare e randomizzare 45 ragazzi non deambulanti con DMD, provenienti da più siti di sperimentazione clinica in Europa e Australia.

Dopo il regime iniziale di sei mesi di placebo, 25 mg o 50 mg una volta alla settimana (fase in cieco), i partecipanti continueranno un ulteriore periodo di trattamento di sei mesi in aperto. La presentazione della CTA è un passo fondamentale nel processo di allestimento della sperimentazione clinica e rappresenta la volontà dell'azienda di sviluppare ATL1102 per la DMD. Si prevede che le approvazioni CTA arriveranno in modo scaglionato all'inizio del 2023, a seconda del processo di valutazione e delle tempistiche delle rispettive agenzie regolatorie.

Come da indicazioni precedenti, la comunicazione dei risultati della fase in cieco della sperimentazione è prevista per la prima metà del 2024.