Antisense Therapeutics Limited ha annunciato di aver ricevuto l'approvazione dell'autorità regolatoria dall'Agenzia turca per i medicinali e i dispositivi medici (TMMDA) per condurre la sperimentazione di Fase IIb in doppio cieco, controllata con placebo, di ATL1102 in ragazzi non deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Come comunicato in precedenza, la Società aveva presentato una Richiesta di sperimentazione clinica (CTA) per ottenere l'approvazione a condurre la sperimentazione di Fase IIb nel Regno Unito, in Bulgaria e in Turchia. Questa prima approvazione dello studio da parte di un'autorità regolatoria è un'importante pietra miliare per l'Azienda, in quanto afferma la qualità e l'accettabilità del disegno dello studio di Fase IIb e, in modo critico, fornisce il 'via libera' per l'avvio dello studio nei siti in cui si prevede un elevato numero di pazienti.

Lo studio di Fase IIb mira ad arruolare e randomizzare 45 ragazzi non deambulanti con DMD, provenienti da diversi siti di sperimentazione clinica in Europa e Australia. Dopo il regime iniziale di sei mesi di placebo, 25 mg o 50 mg di ATL1102 una volta alla settimana (fase in cieco), i partecipanti continueranno un ulteriore periodo di trattamento di sei mesi in aperto. Le approvazioni della sperimentazione in Bulgaria, Regno Unito e Australia dovrebbero arrivare in modo scaglionato, a seconda del processo di valutazione e delle tempistiche delle rispettive agenzie regolatorie.

L'Azienda farà ulteriori annunci quando emergeranno aggiornamenti sui progressi materiali. Come da indicazioni precedenti, la comunicazione dei risultati della fase in cieco della sperimentazione è prevista per la prima metà del 2024.