Arcturus Therapeutics Holdings Inc. ha annunciato che Arcturus e la Cystic Fibrosis Foundation (CF Foundation) hanno esteso il loro accordo in corso. La CF Foundation ha accettato di aumentare il suo impegno finanziario a circa 25 milioni di dollari per far progredire ARCT-032, un nuovo candidato terapeutico a base di RNA messaggero (mRNA) formulato con la tecnologia di rilascio LUNAR di Arcturus. Questo accordo estende un programma di ricerca precedente, iniziato nel 2017, che ha portato all'avanzamento di ARCT-032 negli studi clinici in corso.

ARCT-032 è costituito da mRNA che codifica per CFTR, incapsulato da nanoparticelle lipidiche che utilizzano la tecnologia di somministrazione LUNAR, ottimizzata per la somministrazione polmonare per via inalatoria. ARCT-032 è agnostico rispetto alle mutazioni sottostanti associate alla malattia e ha il potenziale di fornire benefici clinici a un'ampia gamma di persone affette da FC, comprese quelle non servite dai modulatori CFTR attualmente approvati. Il programma ha completato il dosaggio in uno studio di Fase 1 su volontari sani.

ARCT-032 utilizzerà la piattaforma aerosolizzata LUNAR di Arcturus, mediata da lipidi, per veicolare l'RNA messaggero CFTR nei polmoni. L'espressione di una copia funzionale dell'mRNA CFTR nei polmoni delle persone con FC ha il potenziale di ripristinare l'attività di CFTR e di mitigare gli effetti a valle che causano la malattia polmonare progressiva. Il programma ARCT-032 è supportato da dati preclinici nei roditori, nei furetti e nei primati, oltre a dimostrare il ripristino dell'espressione e della funzione nelle cellule epiteliali bronchiali umane.

La fibrosi cistica è una malattia che accorcia la vita, diffusa in tutto il mondo. Le mutazioni nel gene del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) determinano una riduzione o l'assenza della proteina CFTR e/o della sua funzione nelle vie aeree, causando un trasporto di cloruro insufficiente a mantenere l'omeostasi della superficie delle vie aeree. Il muco della FC è più difficile da eliminare, quindi intasa le vie respiratorie e porta a infezioni, infiammazioni, insufficienza respiratoria o altre complicazioni pericolose per la vita.

Le terapie modulatrici CFTR attualmente approvate sono progettate per aumentare la funzione del canale CFTR e contribuire a ridurre i sintomi, ma sono inefficaci in alcune persone con FC a causa delle mutazioni sottostanti.