Aridis Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato i risultati preliminari di prima linea dello studio di Fase 2a randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo di AR-501, che ha valutato la sicurezza e la farmacocinetica di tre dosi ascendenti di AR-501 somministrate come aerosol inalatorio in pazienti affetti da fibrosi cistica (FC) con infezioni batteriche confermate da Pseudomonas aeruginosa e altre potenziali infezioni. Lo studio è stato condotto con il sostegno finanziario della Cystic Fibrosis Foundation. L'AR-501 è in fase di sviluppo come regime di dosaggio inalatorio una volta alla settimana, da autosomministrare con un dispositivo di nebulizzazione disponibile in commercio.

Risultati chiave: Gli endpoint primari e secondari dello studio relativi alla sicurezza e alla farmacocinetica (PK) sono stati raggiunti; tre dosi settimanali di AR-501 per via inalatoria, ai livelli di dosaggio di 6,4 mg, 20 mg e 40 mg, sono state ben tollerate dai pazienti affetti da FC. Non sono stati osservati eventi avversi gravi (SAE) correlati al farmaco. La maggior parte degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) sono stati di natura respiratoria e per lo più di gravità lieve o moderata; i pazienti affetti da FC hanno ottenuto un elevato assorbimento di AR-501 nel tratto respiratorio, come misurato dalle concentrazioni nell'espettorato, a livelli che erano più di 50 volte superiori a quelli richiesti per l'inibizione del batterio target P. aeruginosa; e la somministrazione per via inalatoria ha ottenuto un assorbimento respiratorio del gallio (AR-501) più alto di 10 volte rispetto agli studi clinici precedenti sul gallio per via endovenosa (IV), che hanno portato a un miglioramento della funzione polmonare e a una riduzione della P. aeruginosa.

Lo studio è stato concepito principalmente come una prova di sicurezza e PK in soggetti con fibrosi cistica clinicamente stabili e, a causa dell'eterogeneità dell'uso concomitante di farmaci (modulatori del canale CFTR e antibiotici) nei soggetti dello studio, gli obiettivi esplorativi, come la carica microbiologica di P. aeruginosa e la funzione polmonare (FEV1), non sono stati stabiliti in questo studio.