Athira Pharma, Inc. ha presentato dati che evidenziano i potenziali benefici terapeutici di ATH-1105, una piccola molecola modulatrice positiva del sistema neurotrofico HGF/MET, in un modello murino preclinico di sclerosi laterale amiotrofica (SLA). I risultati sono stati presentati al 33° Simposio Internazionale sulla SLA/MND della Motor Neurone Disease Association. I dati presentati evidenziano gli effetti neuroprotettivi del trattamento quotidiano con ATH-1105 nel modello murino TDP-43 della SLA.

I risultati dello studio mostrano che, rispetto ai controlli TDP-43 non trattati: I topi trattati con ATH-1105 sono stati protetti dalla perdita di peso corporeo e hanno avuto un miglioramento significativo della funzione motoria e della coordinazione, come valutato dai tempi di attraversamento della trave di equilibrio, dalla latenza alla caduta nel rotarod, dalla forza di presa e dalla latenza alla caduta nel test dello schermo di Kondziela. I topi trattati con ATH-1105 hanno avuto miglioramenti significativi nella funzione nervosa, misurata dal potenziale d'azione muscolare composto (CMAP) e dalla velocità di conduzione nervosa (NCV) nel corso dello studio. Le valutazioni dei biomarcatori dei topi trattati con ATH-1105 hanno ridotto significativamente i livelli plasmatici delle citochine infiammatorie (TNF-alfa e IL-6) e del neurofilamento leggero (NfL), suggerendo una riduzione dell'infiammazione sistemica e della neurodegenerazione, rispettivamente.

La valutazione dell'istologia del nervo sciatico ha mostrato che i topi trattati con ATH-1105 avevano un aumento significativo del numero di assoni, diametri assonali più grandi e livelli normali di spessore della mielina, il che suggerisce una neuroprotezione.