Belite Bio, Inc. Completato l'arruolamento nello studio globale pivotale di Fase 3 Dragon, che valuta Tinlarebant orale per la malattia di Stargardt
24 luglio 2023 alle 12:07
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Belite Bio Inc. ha annunciato che è stato completato l'arruolamento dello studio globale di Fase 3 "DRAGON" per i pazienti con la malattia di Stargardt (STGD1). Tinlarebant è un antagonista orale, una volta al giorno, della proteina 4 legante il retinolo (RBP4), progettato per abbassare i livelli di tossine oculari a base di vitamina-A implicate nella STGD1. Il Professor Michel Michaelides, Investigatore Principale e Capo Investigatore dello studio DRAGON del Moorfields Eye Hospital nel Regno Unito, uno dei principali siti di reclutamento a livello globale, ha aggiunto: "È stato un piacere e un privilegio essere uno dei siti di reclutamento per questo promettente studio di Fase 3 DRAGON. Il rallentamento sostenuto della progressione della malattia dimostrato nello studio di Fase 2 di 18 mesi per i pazienti con STGD1 è molto incoraggiante e rafforza ulteriormente la convinzione dell'azienda sul potenziale di trasformazione di Tinlarebant come prima opzione terapeutica approvata dalla FDA per STGD1? Lo studio pivotale di Fase 3 DRAGON è uno studio globale e multicentrico, randomizzato, in doppia maschera, controllato con placebo, progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di Tinlarebant nei pazienti adolescenti con STGD1. Lo studio DRAGON ha sedi globali in 11 Paesi, tra cui Stati Uniti, Regno Unito, Germania, Francia, Belgio, Svizzera, Paesi Bassi, Cina, Hong Kong, Taiwan e Australia. 90 pazienti sono stati arruolati in questo studio con una randomizzazione 2:1 (attivo:placebo). L'endpoint primario di efficacia è il rallentamento del tasso di crescita delle lesioni, oltre alla valutazione della sicurezza e della tollerabilità. Tinlarebant ha ottenuto la designazione Fast Track e la designazione di malattia pediatrica rara negli Stati Uniti e la designazione di farmaco orfano sia negli Stati Uniti che in Europa per STGD1. I dati topline per Tinlarebant nello studio di Fase 2 STGD1 sono attesi nel quarto trimestre del 2023 e i dati intermedi per lo studio di Fase 3 DRAGON sono attesi per la metà del 2024.
Inoltre, Belite prevede di arruolare il primo paziente nello studio di Fase 3 di 2 anni (PHOENIX) di Tinlarebant nell'Atrofia Geografica (GA) nel terzo trimestre del 2023.
Belite Bio, Inc. è una società di sviluppo di farmaci biofarmaceutici in fase clinica. L'azienda è focalizzata sull'avanzamento di nuove terapie mirate alle malattie oculari degenerative della retina, come la degenerazione maculare atrofica legata all'età (AMD) e la malattia di Stargardt autosomica recessiva di tipo 1 (STGD), che portano entrambe progressivamente alla cecità permanente, e alle malattie metaboliche come la malattia del fegato grasso non alcolico (NAFLD), la steatoepatite non alcolica (NASH), il diabete di tipo 2 (T2D) e la gotta. Il suo candidato prodotto principale, LBS-008, è un trattamento orale giornaliero per i pazienti affetti da STGD1 e Atrofia Geografica. Per quanto riguarda la STGD1, sta sviluppando LBS-008 come trattamento in compresse da assumere una volta al giorno, per colpire la proteina 4 legante il retinolo (RBP4), interrompendo il legame della vitamina A (retinolo) con RBP4, il che porta a una riduzione dell'apporto di retinolo all'occhio e a un minore accumulo di sottoprodotti tossici della vitamina A. Il suo candidato prodotto comprende anche LBS-009, una terapia orale anti-RBP4 mirata alle malattie epatiche, tra cui NAFLD, NASH e T2D.
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