Belite Bio Inc. ha annunciato che la sua pipeline principale, Tinlarebant, ha ottenuto la designazione Sakigake dal Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare in Giappone (MHLW) per il trattamento della STGD1. La designazione Sakigake è stata istituita dal MHLW per accelerare il processo di approvazione dei farmaci in Giappone per i farmaci innovativi con un'efficacia di primo piano, mirati a malattie gravi, al fine di renderli disponibili ai pazienti in Giappone prima del resto del mondo, fornendo (a) una consultazione prioritaria, (b) una consultazione pre-applicativa, (c) una revisione prioritaria, (d) l'assegnazione di un partner per la revisione e (e) l'estensione del periodo di ri-esame. La malattia è causata da mutazioni in un gene specifico della retina (ABCA4), che determina un accumulo progressivo di bisretinoidi che porta alla morte delle cellule retiniche e alla perdita progressiva della visione centrale.

Le proprietà fluorescenti dei bisretinoidi e lo sviluppo di sistemi di imaging retinico hanno aiutato gli oftalmologi a identificare e monitorare la progressione della malattia. Attualmente, non esistono trattamenti approvati dalla FDA per la STGD1. È importante notare che la STGD1 e la GA, o AMD secca avanzata, condividono una fisiopatologia simile, caratterizzata dall'accumulo eccessivo di bisretinoidi, dalla morte delle cellule retiniche e dalla perdita progressiva della vista.

La perdita della vista si verifica rapidamente, nonostante l'espansione periferica della "retina morta", fino a quando la malattia raggiunge il centro dell'occhio (la macula). L'atrofia geografica, o GA, è lo stadio avanzato dell'AMD. Attualmente, non esistono trattamenti approvati dalla FDA per via orale per la GA e non esistono terapie approvate dalla FDA per gli altri stadi della AMD secca diversi dalla GA.

Si stima che ci siano 20 milioni di pazienti affetti da AMD negli Stati Uniti e oltre 196 milioni di pazienti in tutto il mondo, con un costo sanitario diretto globale stimato in 255 miliardi di dollari. Queste dichiarazioni includono, ma non si limitano a, affermazioni relative alle potenziali implicazioni dei dati clinici per i pazienti e all'avanzamento e alle attività precliniche anticipate di Belite Bio, allo sviluppo clinico, alle pietre miliari normative e alla commercializzazione dei suoi candidati prodotti, e qualsiasi altra dichiarazione contenente le parole "aspettarsi", "sperare" ed espressioni simili. I risultati effettivi potrebbero differire materialmente da quelli indicati nelle dichiarazioni previsionali a causa di vari fattori importanti, tra cui, ma non solo, la capacità di Belite Bio di dimostrare la sicurezza e l'efficacia dei suoi candidati farmaci; i risultati clinici dei suoi candidati farmaci, che potrebbero non supportare l'ulteriore sviluppo o l'approvazione normativa; i tempi di completamento degli studi clinici pertinenti e/o di ricezione dei dati intermedi/finali di tali studi clinici; il contenuto e i tempi delle decisioni prese dalle autorità regolatorie competenti in merito all'approvazione regolatoria dei candidati farmaci di Belite Bio; la potenziale efficacia di Tinlarebant, nonché i rischi più ampiamente discussi nella sezione "Fattori di rischio" dei documenti di Belite Bio presso la U. S. Securities and Exchange Commission.Securities and Exchange Commission degli Stati Uniti.

Tutte le dichiarazioni previsionali si basano su informazioni e informazioni contenute nei documenti depositati dalla Società presso la Securities and Exchange Commission.