Bellerophon Therapeutics, Inc. ha annunciato i risultati principali dello studio clinico di Fase 3 REBUILD, che valuta la sicurezza e l'efficacia di INOpulse® per il trattamento della malattia polmonare interstiziale fibrotica (fILD). Lo studio clinico REBUILD è stato progettato come uno studio di Fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che valuta la sicurezza e l'efficacia di INOpulse® per il trattamento dei pazienti con fILD. Un totale di 145 pazienti con fILD sono stati arruolati e trattati con INOpulse® alla dose di iNO45 o con un placebo.

L'endpoint primario era la variazione dell'attività fisica da moderata a vigorosa (MVPA) misurata con l'actigrafia dopo 16 settimane di trattamento cronico. Lo studio non ha raggiunto il suo endpoint primario, con una performance peggiore di iNO45 rispetto al placebo di 5,49 minuti al giorno (p=0,2646). Gli endpoint secondari hanno dimostrato differenze minime tra i due gruppi, e nessuno si è avvicinato alla significatività statistica.

Complessivamente, INOpulse® è stato ben tollerato senza problemi di sicurezza, in linea con quanto osservato negli studi precedenti di Fase 2. I principali endpoint secondari dello studio clinico REBUILD e i risultati di sicurezza valutati in 16 settimane di trattamento in cieco hanno incluso: L'attività complessiva ha mostrato un beneficio di 3,51 conteggi/min a favore di iNO45 (p=0,8572) La distanza del cammino di 6 minuti ha mostrato un beneficio di 0,19 metri a favore di iNO45 (p=0,9866) Gli esiti riportati dai pazienti (St. George's Respiratory Questionnaire e UCSD Shortness of Breath) erano leggermente a favore del placebo, mentre le valutazioni del tempo all'evento (Peggioramento clinico, Deterioramento clinico e Miglioramento clinico) mostravano poche differenze e nessuna era statisticamente significativa I soggetti con eventi avversi emergenti dal trattamento erano leggermente a favore del placebo (84,0% vs 74,3%) I soggetti con eventi avversi gravi emergenti dal trattamento erano equilibrati (20% vs 21,4%) I decessi erano equilibrati (4,0% vs 4,3%).