BioRestorative Therapies Inc. ha ricevuto una raccomandazione unanime di procedere nel suo studio clinico di Fase 2 per la malattia cronica del disco lombare, BRTX-100. L'organismo di revisione indipendente Data Safety Monitoring Board (DSMB), che supervisiona le questioni relative alla dose e alla sicurezza nel corso della sperimentazione, ha approvato il proseguimento dello studio senza modifiche alla versione attuale del protocollo. Si tratta della massima onorificenza conferita dal DSMB, che può raccomandare la continuazione senza modifiche al protocollo, la continuazione con modifiche, oppure la sospensione o l'interruzione della sperimentazione.

BioRestorative ha ricevuto l'approvazione unanime del DSMB per continuare senza modifiche. I dati di sicurezza esaminati dal DSMB per determinare l'eventuale tossicità correlata al dosaggio sono stati presi da tre pazienti che hanno ricevuto BRTX-100, un'iniezione di 40.000.000 di cellule staminali mesenchimali ipossiche coltivate formulate con lisato piastrinico autologo, mentre un quarto ha ricevuto un'iniezione di placebo salino. Non si sono verificati eventi avversi gravi correlati alla tossicità che limita la dose (DLT).

I risultati in cieco hanno mostrato che alcuni dei pazienti hanno sperimentato una riduzione del dolore e un aumento della funzionalità. BioRestorative può ora iniziare a procedere con la fase successiva della sperimentazione. Lo studio inizierà l'arruolamento aperto del resto dei 99 pazienti.

BRTX-100 è un'iniezione di terapia cellulare sviluppata a partire da cellule staminali mesenchimali coltivate in ipossia autologhe, prelevate dal midollo osseo del paziente e formulate con lisato piastrinico autologo. Ora che c'è una prima conferma del profilo di sicurezza del farmaco, l'azienda prevede di sviluppare la sua tecnologia di piattaforma. È entusiasta di iniziare a esaminare altre applicazioni che il farmaco può avere in diverse parti del corpo.

L'azienda prevede di far progredire l'espansione della piattaforma sfruttando i dati di sicurezza ed efficacia degli studi BRTX-100s, oltre ad assistere i KOL negli studi avviati dagli sperimentatori e negli studi su piccoli soggetti. Esaminerà le potenziali indicazioni del trattamento in altre zone avascolari (aree del corpo con scarso flusso sanguigno). L'area cervicale e il menisco, così come le anche, le spalle e le estremità potrebbero essere potenziali aree di interesse.