BioXcel Therapeutics, Inc. ha annunciato il completamento dell'arruolamento dei pazienti nella porzione di safety lead-in dello studio di Fase 2 sponsorizzato dagli sperimentatori di BXCL701 in combinazione con KEYTRUDA® (pembrolizumab) nell'adenocarcinoma duttale pancreatico metastatico (PDAC) precedentemente trattato. BioXcel Therapeutics, attraverso la sua filiale di immuno-oncologia OnkosXcel Therapeutics, collabora con il Dr. Louis M. Weiner, direttore del centro oncologico di Georgetown Lombardi, e con il Dr. Benjamin Weinberg, ricercatore principale dello studio. BioXcel Therapeutics e Merck & Co.

forniscono rispettivamente BXCL701 e KEYTRUDA per lo studio. Lo studio sta valutando BXCL701, un attivatore immunitario innato orale in fase di sperimentazione, progettato per infiammare il microambiente tumorale e quindi aumentare l'attività degli inibitori del checkpoint. Come parte del lead-in di sicurezza della sperimentazione, i primi sei pazienti sono stati arruolati e saranno osservati per un periodo finestra di sicurezza di sei settimane.

Si prevede poi che lo studio arruoli circa 39 pazienti nella fase di efficacia, con un disegno Simon a 2 fasi, a braccio singolo e in aperto [19 + 20 pazienti]. L'obiettivo primario è determinare il tasso di sopravvivenza libera da progressione a 18 settimane. I pazienti saranno monitorati radiograficamente e attraverso i marcatori tumorali per valutare la risposta.

Nel corso del trattamento saranno raccolte anche biopsie tumorali e campioni di sangue per comprendere meglio il meccanismo di funzionamento della combinazione di farmaci negli esseri umani. L'inizio della parte umana della sperimentazione è previsto per il primo semestre del 2024.