bluebird bio, Inc. ha annunciato la presentazione della sua richiesta di licenza biologica (BLA) alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per la terapia genica con lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) in pazienti con malattia a cellule falciformi (SCD) di età pari o superiore a 12 anni con una storia di eventi vaso-occlusivi (VOE). Il BLA include una richiesta di Priority Review, che, se concessa, abbrevierebbe la revisione della domanda da parte dell'FDA a sei mesi dal momento del deposito, rispetto a una tempistica di revisione standard di 10 mesi. Se approvato, lovo-cel sarà la terza terapia genica ex-vivo di Bluebird Bio approvata dalla FDA per una malattia genetica rara e la seconda approvazione della FDA per un disturbo ereditario dell'emoglobina, sulla base di oltre un decennio di leadership nella terapia genica.

Lovo-cel è la terapia genica più studiata in fase di sviluppo per la malattia falciforme. La presentazione del BLA si basa sui risultati di efficacia di 36 pazienti della coorte HGB-206 Gruppo C con una media di 32 mesi di follow-up e di due pazienti dello studio HGB-210 con 18 mesi di follow-up ciascuno. La presentazione del BLA include anche i dati di sicurezza di 50 pazienti trattati nell'intero programma lovo-cel, compresi sei pazienti con sei o più anni di follow-up.

L'FDA ha precedentemente concesso a lovo-cel la designazione di farmaco orfano, la designazione fast track, la designazione di terapia avanzata di medicina rigenerativa (RMAT) e la designazione di malattia rara pediatrica per il trattamento della SCD.