bluebird bio, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato la richiesta di licenza biologica (BLA) per lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) per la revisione prioritaria. Lovo-cel è una terapia genica una tantum potenzialmente trasformativa per le persone affette da malattia a cellule falciformi (SCD) di età pari o superiore a 12 anni, con una storia di eventi vaso-occlusivi (VOE). La presentazione del BLA include anche i dati di sicurezza di 50 pazienti trattati nell'intero programma lovo-cel, compresi sei pazienti con sei o più anni di follow-up, che è il follow-up più lungo di qualsiasi altro programma di terapia genica per la SCD.

Se approvato, lovo-cel sarà la terza terapia genica ex-vivo di bluebird bio approvata dalla FDA per una malattia genetica rara e la seconda approvazione della FDA per un disturbo ereditario dell'emoglobina, sulla base di oltre un decennio di leadership nella terapia genica. La designazione di Revisione Prioritaria dell'FDA viene concessa alle terapie che hanno il potenziale di fornire miglioramenti significativi nel trattamento, nella diagnosi o nella prevenzione di condizioni gravi, e prevede una tempistica di revisione di sei mesi dal momento del deposito, rispetto a una tempistica di revisione standard di 10 mesi. L'FDA ha precedentemente concesso a lovo-cel la designazione di farmaco orfano, la designazione fast track, la designazione di terapia avanzata di medicina rigenerativa (RMAT) e la designazione di malattia rara pediatrica.

Sulla malattia a cellule falciformi (SC D) Malattia a cellule falciformi (SCD). Malattia a cellule falciformi (SC D). La malattia a cellule falciformi (SCD) è una malattia genetica complessa e progressiva associata a crisi di dolore debilitanti e imprevedibili, anemia, danni irreversibili agli organi vitali e morte precoce.

Tutte le affermazioni che non sono dichiarazioni di fatti storici sono, o possono essere considerate, dichiarazioni previsionali, incluse, a titolo esemplificativo, le affermazioni riguardanti: il potenziale terapeutico di lovo-cel, compreso il suo potenziale come terapia trasformativa per la comunità della malattia falciforme; la possibile approvazione di lovo-cel da parte della FDA e la tempistica prevista per tale approvazione normativa, compreso il periodo di revisione abbreviato della FDA per le terapie designate per la Revisione Prioritaria; e la capacità di bluebird bio di perseguire terapie geniche creative per dare ai pazienti e alle loro famiglie più giorni bluebird. Tali dichiarazioni previsionali si basano sui risultati storici e sulle attuali aspettative e proiezioni relative ai risultati finanziari, agli obiettivi, ai piani e ai traguardi futuri dell'azienda e comportano rischi, presupposti e incertezze intrinseche, tra cui fattori interni o esterni che potrebbero ritardare, deviare o modificare uno qualsiasi di essi nei prossimi anni, che sono difficili da prevedere, possono sfuggire al controllo e potrebbero far sì che i risultati finanziari, gli obiettivi, i piani e i traguardi futuri differiscano materialmente da quelli espressi o impliciti nelle dichiarazioni.