BrainStorm Cell Therapeutics Inc. ha annunciato il completamento di un incontro produttivo con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense per discutere di NurOwn®, il suo trattamento sperimentale per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA). L'obiettivo principale dell'incontro era quello di discutere le considerazioni chiave per una Valutazione di Protocollo Speciale (SPA) per un trial registrativo di Fase 3b previsto per NurOwn. Come risultato dell'incontro, BrainStorm presenterà la documentazione pertinente, come indicato dalla FDA, a sostegno dello SPA. L'obiettivo finale è quello di ottenere l'accordo della FDA sul fatto che gli elementi critici del disegno complessivo del protocollo (per esempio, i criteri di ingresso, gli endpoint, le analisi pianificate) siano adeguati e accettabili per uno studio destinato a sostenere una futura domanda di commercializzazione. Una Valutazione Speciale del Protocollo (SPA) è un processo in cui gli sviluppatori di farmaci possono chiedere di incontrarsi con l'FDA per raggiungere un accordo sul disegno e sulle dimensioni di alcuni studi clinici, per determinare se questi rispondono adeguatamente ai requisiti scientifici e normativi per uno studio che potrebbe supportare l'approvazione alla commercializzazione. Un accordo SPA indica l'approvazione da parte dell'FDA dell'adeguatezza e dell'accettabilità di specifici elementi critici del disegno complessivo del protocollo per uno studio destinato a supportare una futura domanda di commercializzazione. Questi elementi sono fondamentali per garantire che la sperimentazione condotta nell'ambito del protocollo possa essere considerata uno studio adeguato e ben controllato, in grado di supportare l'approvazione per la commercializzazione. Il feedback su questi aspetti offre il massimo beneficio alle aziende nella pianificazione della strategia di sviluppo in fase avanzata. Un accordo SPA non indica l'approvazione della FDA su tutti i dettagli del protocollo. La piattaforma tecnologica NurOwn® (cellule MSC-NTF autologhe) rappresenta un promettente approccio terapeutico sperimentale per colpire percorsi patologici importanti nei disturbi neurodegenerativi. Le cellule MSC-NTF sono prelevate da ogni persona affetta da SLA e sono prodotte con un processo innovativo e proprietario per secernere fattori neurotrofici per colpire specifiche malattie neurodegenerative. Il programma principale di NurOwn è per il trattamento della SLA. L'impegno a lungo termine di BrainStorm per la SLA è dimostrato dalla ricerca preclinica e da una serie di studi clinici, tutti pubblicati su riviste specializzate.
Il programma clinico NurOwn ha generato preziose intuizioni sulla patologia della SLA, nonché sulla progressione della malattia e sul trattamento. Dopo la lettura iniziale della Fase 3, BrainStorm ha condiviso l'intero set di dati attraverso una rigorosa analisi sottoposta a revisione paritaria, che comprende: la quantificazione dell'Effetto Pavimento, che era stato notato, ma mai approfondito prima d'ora; la valutazione di più biomarcatori prestabiliti, raccolti in sette punti diversi attraverso 20 settimane durante la sperimentazione, consentendo una visione longitudinale; e l'analisi dei dati genetici, che rappresenta uno dei primi studi sulla SLA a invocare in modo prospettico l'analisi farmacogenomica dell'esito clinico, offrendo grandi promesse per lo sviluppo di futuri trattamenti per la SLA.