BrainStorm Cell Therapeutics Inc. ha annunciato di aver presentato una richiesta di Valutazione di Protocollo Speciale (SPA) alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per uno studio di Fase 3b di NurOwn, il suo trattamento sperimentale per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA). La presentazione segue un incontro di persona che BrainStorm ha avuto con la FDA nel dicembre 2023. Le interazioni che hanno portato a questa presentazione hanno fornito indicazioni sull'avanzamento della sperimentazione di Fase 3b prevista.

La partecipazione a un programma SPA consentirebbe a BrainStorm di raggiungere un consenso con la FDA sul disegno della sperimentazione clinica, compresa l'analisi statistica proposta, prima dell'avvio dello studio. Questo aiuterebbe a garantire che lo studio sia considerato adeguato per sostenere una futura valutazione di marketing. Una Valutazione Speciale del Protocollo (SPA) è un processo in cui gli sviluppatori di farmaci possono chiedere di incontrarsi con l'FDA per raggiungere un accordo sul disegno e sulle dimensioni di determinati studi clinici, per determinare se questi rispondono adeguatamente ai requisiti scientifici e normativi per uno studio che potrebbe supportare l'approvazione alla commercializzazione.

Un accordo SPA indica l'approvazione da parte dell'FDA dell'adeguatezza e dell'accettabilità di specifici elementi critici del disegno complessivo del protocollo per uno studio destinato a supportare una futura domanda di commercializzazione. Questi elementi sono fondamentali per garantire che la sperimentazione condotta nell'ambito del protocollo possa essere considerata uno studio adeguato e ben controllato, in grado di supportare l'approvazione per la commercializzazione. Il feedback su questi aspetti offre il massimo beneficio alle aziende nella pianificazione della strategia di sviluppo in fase avanzata.

Un accordo SPA non indica l'approvazione della FDA su tutti i dettagli del protocollo. La piattaforma tecnologica NurOwn®? (cellule MSC-NTF autologhe) rappresenta un promettente approccio terapeutico sperimentale per colpire percorsi patologici importanti nei disturbi neurodegenerativi.

Il programma clinico NurOwn ha generato preziose intuizioni sulla patologia della SLA, nonché sulla progressione della malattia e sul trattamento. Dopo la lettura iniziale della Fase 3, BrainStorm ha condiviso l'intero set di dati attraverso una rigorosa analisi peer-reviewed, che comprende: la quantificazione dell'Effetto Pavimento, che era stato notato, ma mai approfondito prima; la valutazione di più biomarcatori prestabiliti, raccolti in sette punti diversi attraverso 20 settimane durante la sperimentazione, consentendo una visione longitudinale; e l'analisi dei dati genetici, che rappresenta uno dei primi studi sulla SLA a invocare in modo prospettico l'analisi farmacogenomica dell'esito clinico, offrendo grandi promesse per lo sviluppo di futuri trattamenti per la SLA.