Capricor Therapeutics ha annunciato di aver stipulato una partnership con Nippon Shinyaku Co., Ltd., una società farmaceutica giapponese quotata al TYO, per la commercializzazione e la distribuzione esclusiva negli Stati Uniti della risorsa principale di Capricor, CAP-1002, per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una rara malattia neuromuscolare con opzioni di trattamento limitate. La terapia cellulare di proprietà di Capricors, CAP-1002, è composta da cellule allogeniche umane derivate dalla cardiosfera, che hanno dimostrato risultati positivi nei pazienti con DMD. Il meccanismo d'azione di CAP-1002 è immunomodulante e rigenerativo e la sua ampia applicabilità lo rende adatto ai pazienti indipendentemente dalla mutazione genetica. HOPE-Duchenne e HOPE-2, gli studi clinici di Fase 1 e Fase 2 che utilizzano CAP-1002 per trattare i pazienti DMD all'ultimo stadio, hanno mostrato miglioramenti statisticamente significativi nella funzione degli arti superiori e/o cardiaca nei gruppi di trattamento. HOPE-3, lo studio clinico di fase 3 che sarà supportato da questa partnership, inizierà a breve e dovrebbe essere lo studio fondamentale per CAP-1002 nella DMD. Il percorso normativo per CAP-1002 è supportato dalla RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation) e dalla Orphan Drug Designation. Se Capricor dovesse ricevere l'approvazione di mercato per CAP-1002 da parte della FDA, Capricor avrebbe diritto a ricevere un Priority Review Voucher basato sulla sua designazione come malattia pediatrica rara. Secondo i termini dell'accordo, Capricor sarà responsabile della conduzione di HOPE-3 e della produzione di CAP-1002. Nippon Shinyaku sarà responsabile della distribuzione di CAP-1002 negli Stati Uniti. Capricor venderà il prodotto commerciale a Nippon Shinyaku e inoltre riceverà una quota significativa, a due cifre, delle entrate del prodotto e un ulteriore sviluppo e pagamenti di pietre miliari basati sulle vendite. Capricor riceverà un pagamento anticipato di 30 milioni di dollari con potenziali pagamenti aggiuntivi di pietre miliari fino a 705 milioni di dollari.