Capricor Therapeutics, Inc. è un'azienda biotecnologica che sviluppa terapie trasformative basate su cellule ed esosomi per il trattamento e la prevenzione di malattie rare. Il programma dell'azienda è incentrato sullo sviluppo e sulla commercializzazione di una tecnologia di terapia cellulare composta da cellule derivate dalla cardiosfera (CDC) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Il suo candidato principale, CAP-1002, è una terapia cellulare allogenica di derivazione cardiaca. CAP-1002 sta avanzando nello sviluppo clinico di Fase 3 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). CAP-1002 dimostra un'azione immunomodulante, antifibrotica e rigenerativa specifica per le distrofinopatie e le malattie cardiache. L'Azienda sfrutta la sua tecnologia degli esosomi, utilizzando la sua piattaforma StealthX nello sviluppo preclinico incentrato sulle aree della vaccinologia, della somministrazione mirata di oligonucleotidi, proteine e piccole molecole terapeutiche per trattare e prevenire potenzialmente una serie di malattie.
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