Selecta Biosciences, Inc. e Astellas Pharma Inc. hanno annunciato un accordo esclusivo di licenza e sviluppo per IdeXork (Xork). Xork è in fase di studio come potenziale proteasi dell'immunoglobulina G (IgG) di nuova generazione, che sarà sviluppata da Astellas per l'uso con AT845, un trattamento sperimentale basato sul virus adeno-associato per la malattia di Pompe ad esordio tardivo negli adulti. In base ai termini dell'accordo, Selecta riceverà un pagamento anticipato di 10 milioni di dollari e potrà ricevere fino a 340 milioni di dollari per alcuni ulteriori traguardi di sviluppo e commerciali, oltre a royalties su tutte le potenziali vendite commerciali in cui Xork viene utilizzato come pre-trattamento per AT845.

Selecta è responsabile dello sviluppo e della produzione di Xork e manterrà i diritti per lo sviluppo di ulteriori indicazioni oltre alla malattia di Pompe. Astellas avrà il diritto unico ed esclusivo di commercializzare Xork per l'uso nella malattia di Pompe con un prodotto sperimentale o autorizzato di terapia genica di Astellas, con un focus attuale su AT845. Riguardo ad AT845 per il trattamento della malattia di Pompe ad esordio tardivo (LOPD), Astellas sta sviluppando AT845, una nuova terapia genica sostitutiva che utilizza un vettore AAV8 sotto un promotore specifico per il muscolo per fornire una copia funzionale del gene GAA, per il trattamento della LOPD dell'adulto.

AT845 è in fase di studio per determinare se è in grado di fornire un gene GAA funzionale che viene trasdotto in modo efficiente per esprimere GAA direttamente nei tessuti colpiti dalla malattia, compreso il muscolo scheletrico e cardiaco.