Critical Path Institute (C-Path) e Centogene N.V. hanno annunciato la firma di un Memorandum d'Intesa (MOU) per far progredire lo sviluppo di farmaci per le malattie lisosomiali (LD) e migliorare la qualità di vita delle persone colpite da queste condizioni. Il MOU delinea una partnership strategica volta a sfruttare i punti di forza di entrambe le organizzazioni nei dati genetici e reali (RWD) per superare le barriere nello sviluppo di terapie sicure ed efficaci per le LD. CENTOGENE è un leader globale nei servizi di analisi genomica e multiomica, che utilizza tecnologie di sequenziamento avanzate per accelerare la diagnosi e lo sviluppo di trattamenti per malattie rare e neurodegenerative.

Dal 2006, CENTOGENE ha generato intuizioni basate sui dati dal suo segmento Diagnostics, catturando i dati nella CENTOGENE Biodatabank, il più grande archivio di dati multiomici integrati nel mondo reale per le malattie rare e neurodegenerative, con oltre 850.000 pazienti rappresentati da più di 120 Paesi altamente diversificati, di cui oltre il 70% di origine non europea. C-Path forma gruppi di lavoro collaborativi composti da diverse parti interessate per identificare gli ostacoli specifici allo sviluppo di terapie sicure ed efficaci per una determinata malattia.

Questi gruppi di lavoro creano poi strumenti e soluzioni che aiutano gli sviluppatori di farmaci a superare tali barriere. Istituito nel 2023, sotto la guida esecutiva di Amanda Klein, Pharm.D., il Consorzio C-Path Critical Path for Lysosomal Diseases (CPLD) è una partnership dinamica pubblico-privata che mira ad accelerare lo sviluppo di farmaci per le LD. Il MOU definisce il potenziale di collaborazione tra C-Path e CENTOGENE, tra cui: Arricchimento e collegamento dei dati: Miglioramento dell'arricchimento dei dati e/o del linkage per le LD, in particolare per la malattia di Niemann-Pick di tipo C, la malattia di Gaucher di tipo 2 e 3 e la mucopolisaccaridosi di tipo II.

Servizi di test genetici: Fornitura di servizi di test genetici per studi clinici o studi osservazionali. Reporting dell'analisi dei campioni: Offerta di servizi di refertazione dell'analisi dei campioni per le diagnosi condotte da CENTOGENE o da altri laboratori tramite CentoCloud, utilizzando dispositivi di sequenziamento NGS e kit di librerie predefiniti. Accesso alla Biodatabank di CENTOGENE: Consentire l'accesso limitato alla Biodatabank di CENTOGENE per analizzare i pazienti dei progetti CPLD, che possono o meno comportare il collegamento dei dati.

Sforzi congiunti di co-branding: Promuovere l'unicità della collaborazione sia sui dati RWD che su quelli genetici nelle LD.