Chemomab Therapeutics Ltd. ha annunciato l'approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti della domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco (IND) per valutare CM-101 in uno studio di Fase 2 su adulti con sclerosi sistemica (SSc). CM-101 è un anticorpo monoclonale di prima classe, progettato per interferire con i percorsi biologici chiave associati alla SSc e ad altre gravi malattie fibro-infiammatorie. Negli studi preclinici, CM-101 ha ridotto il danno infiammatorio e fibrotico ai polmoni, alla pelle e ai sistemi di vasculatura, spesso colpiti nei pazienti con SSc. Nei primi studi clinici, CM-101 è stato ben tollerato, riducendo i biomarcatori legati alla fibrogenesi e dimostrando effetti antinfiammatori nei pazienti con grave infiammazione polmonare, malattia del fegato grasso non alcolica (NAFLD) e steatoepatite non alcolica (NASH). CM-101 ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA per la SSc e per la colangite sclerosante primaria (PSC), una rara malattia del fegato. Lo studio di Fase 2 SPRING di CM-101 nei pazienti con PSC è attualmente in corso. Francesco Del Galdo, MD, PhD, Professore di Medicina Sperimentale presso l'Università di Leeds nel Regno Unito e Responsabile del Programma Sclerodermia presso l'Istituto di Medicina Reumatica e Muscoloscheletrica di Leeds, è il Principal Investigator dello studio Chemomab sulla sclerosi sistemica. Informazioni sullo Studio di Fase 2 sulla Sclerosi Sistemica CM-101 - lo Studio ABATE
Lo Studio ABATE (uno studio di Fase 2, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, proof-of-biology, per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'attività di CM-101 nei pazienti con Sclerosi Sistemica) arruolerà 45 pazienti con SSc dermatologica, vascolare o polmonare clinicamente attiva. Si prevede che la popolazione dello studio sia approssimativamente divisa tra pazienti con SSc cutanea diffusa e pazienti con SSc limitata. Lo studio è progettato per valutare ulteriormente la sicurezza e stabilire la prova di concetto biologica e clinica di CM-101 come potenziale trattamento per i pazienti con SSc. L'esito primario è la sicurezza. Gli endpoint secondari comprendono molteplici marcatori biologici basati sul siero e una serie di risultati biologici e clinici esplorativi, tra cui il punteggio dell'American College of Rheumatology Composite Response Index in Systemic Sclerosis (ACR-CRISS) e le sue revisioni (rCRISS). Lo studio prevede un periodo in doppio cieco di 24 settimane, durante il quale i pazienti in trattamento attivo riceveranno 10 mg/kg di CM-101 per infusione endovenosa ogni tre settimane, seguito da un'estensione open label di 24 settimane, in cui tutti i pazienti riceveranno una dose di 10 mg/kg. Lo studio comprende anche valutazioni cliniche multiple della pelle, della vascolarizzazione e della funzione polmonare. Si prevede che genererà ulteriori informazioni sui meccanismi della malattia, fornirà dati rilevanti per le future strategie di stratificazione dei pazienti e informerà la selezione di endpoint appropriati per gli studi futuri. La lettura dei dati top-line è prevista per la seconda metà del 2024.