Circio Holding ASA ha annunciato dati in vivo aggiornati. Questi nuovi dati dimostrano un vantaggio sostanziale di durata della tecnologia circVec di Circio rispetto all'espressione convenzionale di mRNA. Inoltre, Circio ha intrapreso un'ottimizzazione della sequenza che ha portato a un nuovo design circVec 2.2 migliorato.

Parallelamente alla caratterizzazione in vivo, Circio ha testato e incorporato ulteriori caratteristiche nella piattaforma circVec. È stato progettato e convalidato in vitro un concetto di 'rimozione e sostituzione' a doppia funzione per la carenza di alfa-1-antitripsina (AATD). Questo concetto ha la capacità di sostituire la proteina AAT funzionale e di rimuovere la variante della malattia.

L'AATD è una malattia genetica che causa sintomi gravi a livello polmonare ed epatico. Attualmente non esistono opzioni terapeutiche soddisfacenti e l'AATD rappresenta un'importante esigenza medica insoddisfatta, con oltre 200.000 pazienti affetti negli Stati Uniti e nell'Unione Europea.