BioCryst Pharmaceuticals, Inc. e Clearside Biomedical, Inc. hanno annunciato la stipula di un accordo di licenza che consentirà a BioCryst di sviluppare il suo inibitore sperimentale della callicreina plasmatica, avoralstat, con il microiniettore SCS di Clearside, per somministrare avoralstat direttamente nella parte posteriore dell'occhio attraverso lo spazio sopracoroideo, per trattare i pazienti con edema maculare diabetico (DME). Avoralstat ha un'elevata potenza e una bassa solubilità, due caratteristiche importanti per ottenere un'efficacia potenziale con una frequenza di dosaggio ridotta nell'occhio dei pazienti con DME. La somministrazione di avoralstat direttamente nello spazio sopracoroideo potrebbe consentire ad avoralstat di inibire la callicreina plasmatica nei siti di formazione dell'edema nella malattia DME, l'endotelio vascolare retinico e coroideo.

Avoralstat è stato precedentemente valutato in una formulazione orale in uno studio clinico di Fase 3 su pazienti con angioedema ereditario (HAE). Nel programma di sperimentazione clinica HAE su 276 persone, avoralstat orale è risultato sicuro e ben tollerato, con un profilo di eventi avversi simile al placebo. Secondo i termini dell'accordo, Clearside riceverà da BioCryst una commissione di licenza anticipata di 5 milioni di dollari.

Clearside ha diritto a ricevere fino a 30 milioni di dollari aggiuntivi in pagamenti di milestone cliniche e normative, e fino a un totale di 47,5 milioni di dollari in tre pagamenti di milestone basati sulle vendite post-approvazione, quando le vendite nette annuali del prodotto raggiungeranno i 2 miliardi di dollari. BioCryst pagherà a Clearside delle royalties a metà di una cifra sulle vendite nette globali annuali del prodotto, a tre livelli, compreso un livello superiore di > 1,5 miliardi di dollari. La DME è la causa più comune di perdita della vista nelle persone con diabete e almeno un terzo dei pazienti presenta una DME persistente nonostante il trattamento con terapie anti-VEGF, che vengono somministrate tramite iniezione mensile.

I dati hanno dimostrato che la callicreina elevata può essere una causa di mancata risposta alla terapia anti-VEGF. BioCryst ospiterà una Giornata di Ricerca e Sviluppo (R&S) alle 13.00 ET presso il suo Discovery Center of Excellence di Birmingham, AL. Durante la Giornata di Ricerca e Sviluppo, BioCryst intende descrivere il suo processo di scoperta di farmaci e presentare ulteriori terapie della sua pipeline.

Il webcast in diretta e il replay dell'R&D Day saranno disponibili online nella sezione investitori del sito web di BioCryst all'indirizzo < URL>.