Clinuvel Pharmaceuticals Limited ha avviato il suo secondo studio sull'ictus (CUV803) con il primo paziente che ha ricevuto PRÉNUMBRA® Instant (afamelanotide), una nuova formulazione. Lo studio di Fase II sta valutando la sicurezza e l'efficacia della terapia con afamelanotide nei pazienti con ictus ischemico arterioso (AIS) che non sono idonei a ricevere le cure standard, che consistono nella trombolisi endovenosa (IVT) o nella trombectomia endovascolare (EVT). In totale, saranno arruolati fino a dodici pazienti adulti con AIS, di cui sei con ictus da lieve a moderato e sei con ictus da moderato a grave, secondo la National Institutes of Health Stroke Scale (NIHSS).

Afamelanotide nell'ictus ischemico arterioso: L'AIS è causato da un coagulo arterioso che blocca l'apporto di sangue al cervello. La conseguente mancanza di ossigeno e glucosio causa la morte immediata dei tessuti, con un'area più ampia del cervello circostante, nota come penombra, a rischio di ulteriori danni, a causa della formazione di fluidi e dell'infiammazione. I pazienti subiscono danni irreversibili che, se non sono fatali, spesso portano alla perdita permanente della mobilità e/o della parola.

L'AIS rappresenta circa l'85% dei 15 milioni di ictus che si verificano ogni anno a livello globale, e si stima che il 70%-80% non sia idoneo al trattamento con IVT o EVT. Le melanocortine e l'afamelanotide sono noti per offrire una neuroprotezione, fornendo potenti effetti antiossidanti. Si suggerisce che l'afamelanotide aumenti il flusso sanguigno e i nutrienti nelle aree colpite, in quanto è attivo sui vasi sanguigni e riduce la formazione di liquidi.

In questo modo protegge i tessuti e ripristina la barriera emato-encefalica. La formulazione flessibile di PRÉNUMBRA® Instant consente ai medici di prendere decisioni di dosaggio più rapide, tenendo conto delle esigenze cliniche di ogni singolo paziente. Si prevede che la nuova formulazione di afamelanotide fornisca una risposta clinica più rapida.

Nell'ictus, la velocità di intervento è associata a una migliore possibilità di recupero. Nel 2022, il primo studio sull'AIS, CUV801, cinque dei sei pazienti con diagnosi di ictus da lieve a moderato hanno mostrato un miglioramento della funzione neurologica in seguito alla somministrazione di afamelanotide come impianto a rilascio controllato. Il trattamento è stato ben tollerato.

Studio CUV803: I pazienti arruolati nello studio CUV803 riceveranno una dose determinata individualmente di PRÉNUMBRA® Instant per un massimo di cinque giorni consecutivi dopo un ictus. Lo studio è condotto in unità neurologiche acute di centri esperti europei. L'obiettivo dello studio è valutare il farmaco interventistico come possibile opzione nell'AIS, valutandone la sicurezza e l'efficacia.

Il NIHSS sarà utilizzato per valutare la gravità generale della malattia. Le funzioni cognitive saranno misurate con il Mini Mental State Examination (MMSE) e le attività della vita quotidiana saranno valutate con il questionario Activities of Daily Living. Strumenti di neuroimmagine standardizzati (MRI/CT) valuteranno il volume e il flusso sanguigno delle aree cerebrali colpite dall'ictus, confrontando le immagini al giorno del ricovero, al giorno 3 e al giorno 42.

I pazienti saranno seguiti per 42 giorni.