Connect Biopharma Holdings Limited ha annunciato dati positivi alla Settimana 48 dello studio di Fase 2 (CN002) per icanbelimod (precedentemente noto come CBP-307), un modulatore selettivo del recettore 1 della sfingosina 1 (S1P1), somministrato per via orale una volta al giorno, in fase di sviluppo per il trattamento della colite ulcerosa (UC). Disegno della sperimentazione (periodo di mantenimento): Il periodo di mantenimento di CN002 è stato un periodo di trattamento di 36 settimane che ha seguito il periodo di induzione di 12 settimane (N=145) in cui icanbelimod 0,2 mg, somministrato per via orale una volta al giorno (PO QD), ha mostrato miglioramenti statisticamente significativi nella remissione clinica e nella risposta clinica rispetto al placebo, e un miglioramento numerico nella variazione dal basale del punteggio Mayo adattato. Il periodo di mantenimento comprendeva i pazienti che hanno ottenuto una risposta clinica al termine del periodo di induzione dello studio e hanno continuato il trattamento con icanbelimod 0,2 mg (n=21), 0,1 mg (n=12) o placebo (n=13) PO QD, e un braccio icanbelimod 0,2 mg PO QD in aperto per tutti i non responder (n=40) del periodo di induzione.

Dati di efficacia di Icanbelimod 0,2 mg PO QD, in evidenza dal periodo di mantenimento: L'86% (18/21) dei pazienti che hanno ricevuto icanbelimod ha completato il periodo di mantenimento. Il 67% (12/18) dei pazienti che hanno completato lo studio fino alla Settimana 48 ha raggiunto la remissione clinica. L'80% (8/10) dei pazienti che hanno raggiunto la remissione clinica al termine del periodo di induzione l'ha mantenuta fino alla Settimana 48.

Complessivamente, il 57% (12/21) dei pazienti con risposta clinica al termine del periodo di induzione ha raggiunto la remissione clinica al termine del periodo di mantenimento. Dati di sicurezza in evidenza dal periodo di mantenimento: Icanbelimod è stato ben tollerato e i dati sulla sicurezza a lungo termine fino alla Settimana 48 sono rimasti coerenti con i risultati sulla sicurezza osservati nel periodo di induzione. La frequenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento è stata simile tra i gruppi di icanbelimod e placebo e la maggior parte di essi è stata di gravità da lieve a moderata, senza nuovi segnali di sicurezza.

Informazioni sulla sperimentazione CN002: CBP-307CN002 è uno studio di Fase 2 che valuta l'efficacia e la sicurezza di icanbelimod come terapia di induzione e di mantenimento in pazienti adulti con UC da moderata a grave. Lo studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, ha arruolato un totale di 145 pazienti in due bracci di dose attiva (icanbelimod 0,1 mg (n=39); icanbelimod 0,2 mg (n=53)) e un braccio placebo (n=53) da oltre 60 siti in 4 Paesi. Informazioni sulla colite ulcerosa: La colite ulcerosa (UC) è una condizione infiammatoria idiopatica della mucosa e della sottomucosa del colon, la cui prevalenza è in aumento a livello globale e si pensa sia determinata dai cambiamenti sociali.

Negli Stati Uniti ci sono circa 600.000-900.000 persone che vivono con la colite ulcerosa. Quando non è sufficientemente controllata, la UC porta a un danno progressivo dell'organo, che si presenta come un'alterazione funzionale e cambiamenti anatomici come la displasia, che possono infine progredire fino al cancro. Nonostante la disponibilità di nuovi trattamenti che hanno fatto progredire lo standard di cura, esiste un massimale terapeutico, il che significa che le opzioni di trattamento rimangono limitate e la remissione clinica non è ancora raggiunta nel 70-80% dei pazienti.

Informazioni su Icanbelimod (precedentemente noto come CBP-307): Scoperto internamente utilizzando la tecnologia proprietaria Immune Modulation di Connect Biopharma, icanbelimod è una piccola molecola somministrata per via orale progettata per modulare il recettore 1 della sfingosina 1-fosfato (S1P1), che è un bersaglio convalidato per il trattamento di diverse malattie infiammatorie, tra cui l'UC. Icanbelimod è stato osservato come generalmente ben tollerato e ha mostrato prove di attività clinica sia nel periodo di induzione di 12 settimane che in quello di mantenimento di 36 settimane dello studio clinico di Fase 2 di 48 settimane su adulti con UC da moderata a grave, suggerendo un potenziale profilo rischio-beneficio differenziato rispetto ai dati degli studi clinici delle attuali terapie somministrate per via orale.