CStone Pharmaceuticals ha annunciato che l'applicazione di un nuovo farmaco sperimentale (IND) di CS5001, un potenziale coniugato anticorpo-farmaco (ADC) migliore della categoria a livello globale che ha come obiettivo il recettore tirosin-chinasimile orfano 1 (ROR1), ha ricevuto una lettera STUDY MAY PROCEED (SMP) dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti. CS5001 entrerà nella clinica come uno dei tre ADC ROR1 più avanzati a livello globale, segnando un'altra importante pietra miliare per la strategia Pipeline 2.0 di CStone. ROR1 è una proteina oncofetale con espressione bassa o nulla nei tessuti adulti, ma alta espressione in una varietà di tumori tra cui varie forme di leucemia e linfoma non-Hodgkin, tumori al seno, al polmone e alle ovaie, rendendola un bersaglio ADC ideale. CS5001 è un ADC che ha come bersaglio ROR1 con molteplici caratteristiche differenziate, tra cui la coniugazione sito-specifica proprietaria, il linker scindibile tumore-selettivo e la tecnologia pro-farmaco. I risultati degli studi preclinici hanno mostrato che CS5001 ha esibito una citotossicità potente e selettiva nei confronti di una varietà di linee cellulari tumorali che esprimono ROR1 e ha dimostrato una notevole attività antitumorale in vivo in modelli xenotrapianti di tumori ematologici e solidi.