CStone Pharmaceuticals ha annunciato che la National Medical Products Administration (NMPA) della Cina ha approvato la richiesta di licenza biologica supplementare (sBLA) per sugemalimab (Cejemly®) in combinazione con fluorouracile e chemioterapia a base di platino come trattamento di prima linea del carcinoma a cellule squamose dell'esofago (ESCC) non resecabile localmente avanzato, ricorrente o metastatico. Sugemalimab diventa il primo anticorpo monoclonale anti-PD-L1 al mondo approvato per l'indicazione di prima linea dell'ESCC. Questo sBLA di sugemalimab è stato approvato sulla base dei dati dello studio GEMSTONE-304.

Si tratta di uno studio clinico registrativo di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, multicentrico, controllato con placebo, progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di sugemalimab in combinazione con 5-fluorouracile più cisplatino come trattamento di prima linea nei pazienti con ESCC non resecabile localmente avanzato, ricorrente o metastatico. Gli endpoint primari sono la PFS e la OS valutate dal Blinded Independent Central Review (BICR), mentre gli endpoint secondari includono la PFS valutata dallo sperimentatore, il BICR e il tasso di risposta obiettiva (ORR) e la durata della risposta (DoR) valutati dallo sperimentatore. I risultati dello studio GEMSTONE-304 sono stati presentati al Congresso Mondiale ESMO 2023 sul Cancro Gastrointestinale (ESMO GI 2023) in una presentazione orale.

Lo studio ha raggiunto i doppi endpoint primari prestabiliti. I risultati hanno mostrato che sugemalimab in combinazione con la chemioterapia ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente significativo della PFS e della OS valutate dal BICR rispetto al placebo in combinazione con la chemioterapia. Sugemalimab in combinazione con la chemioterapia ha mostrato una buona tollerabilità e sicurezza, senza alcun nuovo segnale di sicurezza osservato.

Il profilo di sicurezza è stato coerente con i risultati di studi precedenti condotti con sugemalimab in altre malattie. La PFS mediana valutata dal BICR nel gruppo di trattamento con sugemalimab è di 6,2 mesi rispetto ai 5,4 mesi del gruppo placebo, con un hazard ratio (HR) di 0,67 (95% CI, 0,54-0,82) e un valore p di 0,0002. La OS mediana nel gruppo di trattamento con sugemalimab è di 15,3 mesi rispetto agli 11,5 mesi del gruppo placebo, con un HR di 0,70 (95% CI, 0,55-0,90) e un valore p di 0,0076.

L'analisi dei sottogruppi ha dimostrato che sono stati osservati benefici clinici coerenti in quasi tutti i sottogruppi predefiniti, indipendentemente dal livello di espressione di PD-L1. L'ORR valutato da BICR è 60,1% vs 45,2%, con una differenza del 14,9%. Il DoR è di 6,0 mesi contro 4,5 mesi.