CStone Pharmaceuticals ha annunciato una partnership strategica di licenza e un accordo esclusivo con Shenyang Sunshine Pharmaceutical Co. Ltd. per l'anticorpo anti-PD-1 Nofazinlimab (anticorpo anti-PD-1) nella Cina continentale. Nofazinlimab è un anticorpo anti-PD-1 sviluppato da CStone.

Lo studio internazionale multiregionale di Fase 3 CS1003-305, che valuta l'efficacia e la sicurezza di nofazinlimab in combinazione con lenvatinib nel trattamento di prima linea dei pazienti con carcinoma epatocellulare avanzato, ha raggiunto con successo l'obiettivo di arruolamento prespecificato dei pazienti nel marzo 2022. I risultati topline dovrebbero essere resi noti nel primo trimestre del 2024. I risultati dello studio saranno utilizzati per sostenere le richieste di nuovi farmaci di nofazinlimab in Paesi e regioni come Cina, Stati Uniti ed Europa.

Molteplici risultati di ricerca su nofazinlimab sono stati pubblicati in conferenze accademiche internazionali e riviste rinomate. I dati preliminari del primo studio sull'uomo, CS1003-101, sono stati inizialmente presentati alla Conferenza annuale della Società Europea di Oncologia Medica (ESMO) del 2020 e successivamente sono stati pubblicati integralmente sulla prestigiosa rivista internazionale di oncologia, il British Journal of Cancer, nel settembre 2023. I dati indicano che la monoterapia con nofazinlimab è stata ben tollerata e ha dimostrato un'attività antitumorale preliminare in più tipi di tumore; non è stata osservata alcuna DLT.

Inoltre, i dati dello studio di Fase Ib (CS1003-102-1b) di nofazinlimab in combinazione con lenvatinib come trattamento di prima linea per i pazienti con HCC avanzato non resecabile in Cina sono stati presentati al Meeting Annuale della Società Americana di Oncologia Clinica (ASCO) del 2022. I risultati hanno mostrato un tasso di risposta obiettiva (ORR) del 45%, con una durata mediana della risposta (DoR) non ancora raggiunta al cutoff dei dati, che variava da 4,2 a 18,7+ mesi. La sopravvivenza mediana libera da progressione (PFS) è stata di 10,4 mesi e la sicurezza e la tollerabilità sono state favorevoli.

Nofazinlimab è un anticorpo monoclonale ricombinante umanizzato IgG4 che ha come bersaglio la proteina 1 della morte cellulare programmata (PD-1) umana, in fase di sviluppo nei tumori solidi. Nofazinlimab mostra un'elevata affinità di legame comparabile con il PD-1 dell'uomo, della scimmia cynomolgus e del topo e può bloccare l'interazione del PD-1 con i suoi ligandi PD-L1 e PD-L2. La FDA statunitense ha concesso a nofazinlimab la designazione di farmaco orfano (ODD) nel luglio 2020 per il trattamento dei pazienti con HCC.

Nel marzo 2022, lo studio registrativo internazionale multiregionale di Fase 3 CS1003-305, che valuta l'efficacia e la sicurezza di nofazinlimab in combinazione con lenvatinib nel trattamento di prima linea dei pazienti con HCC avanzato, ha già raggiunto l'obiettivo di arruolamento prespecificato dei pazienti. Il cancro al fegato è un tumore maligno comune dell'apparato digerente in tutto il mondo. Secondo i dati GLOBOCAN 2020 (Global Cancer Incidence, Mortality and Prevalence) dell'Agenzia Internazionale per la Ricerca sul Cancro (IARC), un'agenzia specializzata dell'Organizzazione Mondiale della Sanità, i nuovi casi globali di cancro al fegato sono più di 900.000 e i casi di morte sono più di 830.000 all'anno.

Il numero di casi di morte è vicino al numero di nuovi casi. Il cancro al fegato è la seconda causa di morte correlata al cancro e la sua incidenza è in aumento a livello globale. L'HCC è la forma più comune di cancro al fegato e rappresenta il 90% dei casi.

La terapia antitumorale sistemica svolge un ruolo importante nel trattamento dell'HCC avanzato. Nonostante l'implementazione in espansione delle terapie chirurgiche e locoregionali in tutto il mondo, le stime suggeriscono che il 50-60% dei pazienti con HCC sarà infine trattato con terapie sistemiche. La sopravvivenza mediana dei casi sintomatici di HCC in stadio avanzato trattati con terapie sistemiche è di 1?1,5 anni.

La prognosi sfavorevole dell'HCC è attribuita principalmente alla presentazione del tumore in uno stadio avanzato, quando non esiste un trattamento efficace per raggiungere la sopravvivenza a lungo termine dei pazienti.