Daiichi Sankyo Company, Limited ha annunciato di aver presentato una New Drug Application (NDA) al Ministero giapponese della Salute, del Lavoro e del Welfare (MHLW) per valemetostat, un potenziale inibitore duale first-in-class di EZH1 e EZH2, per il trattamento di pazienti con leucemia/linfoma a cellule T adulto recidivato/refrattario (ATL). L'ATL è un tipo raro e aggressivo di linfoma periferico a cellule T che si verifica con maggiore frequenza in alcune parti del Giappone e in altre regioni. I pazienti con ATL affrontano una prognosi sfavorevole con le terapie attuali. Quasi il 90% dei pazienti recidiva dopo aver completato il trattamento intensivo di prima linea, e a quel punto ci sono poche opzioni disponibili. La presentazione della NDA giapponese di valemetostat si basa sui risultati di uno studio di fase 2 in pazienti giapponesi con tre sottotipi aggressivi di ATL recidivati/refrattari, recentemente presentati al 2021 American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting. Valemetostat ha precedentemente ricevuto la designazione di farmaco orfano (ODD) dal MHLW giapponese per il trattamento di pazienti con ATL recidivata/refrattaria. La leucemia/linfoma a cellule T dell'adulto (ATL) è un tipo raro e aggressivo di linfoma a cellule T periferiche (PTCL) che è causato dal virus linfotropo umano a cellule T di tipo 1 (HTLV-1). Più di 3.000 nuovi casi di ATL vengono diagnosticati ogni anno in tutto il mondo. L'ATL si verifica con maggiore frequenza nelle regioni in cui il virus HTLV-1 è endemico, tra cui il Giappone sudoccidentale, l'America centrale e meridionale e l'Australia centrale. Si osservano casi anche in Nord America e in Europa, e l'incidenza dell'ATL sta aumentando nelle aree non endemiche. In Giappone, ci sono circa 1.000 nuovi casi di ATL e oltre 1.000 decessi dovuti all'ATL ogni anno. L'ATL ha la prognosi più sfavorevole rispetto ad altri tipi di PTCL, con un tasso di sopravvivenza globale a cinque anni di circa il 14%.7 È stata riportata una sopravvivenza mediana di circa otto mesi (252 giorni) per i pazienti in Giappone con il sottotipo di ATL acuta più comune. Lo studio pivotal, in aperto, multicentrico, a braccio singolo di fase 2 ha valutato l'efficacia e la sicurezza di valemetostat (200 mg al giorno) come monoterapia in pazienti con ATL recidivata/refrattaria precedentemente trattati con mogamulizumab o almeno una chemioterapia sistemica in caso di intolleranza/contraindicazione al mogamulizumab e senza storia di trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.