Dizal Pharmaceutical ha annunciato la pubblicazione dei dati clinici di Fase I di golidocitinib per il trattamento dei linfomi a cellule T periferiche (PTCL) recidivati o refrattari (r/r) (JACKPOT8 PARTA) su Annals of Oncology (Impact Factor 2022-2023: 51.8). Il PTCL è un linfoma non-Hodgkin (NHL) aggressivo che rappresenta circa il 7-10% dei NHL in tutto il mondo. I pazienti con PTCL r/r hanno una prognosi sfavorevole, con un tasso di sopravvivenza a 3 anni che varia dal 21% al 28%.

Attualmente, non esiste un consenso consolidato sull'approccio standard per il trattamento della PTCL r/r. Pertanto, vi è un'urgente necessità medica di opzioni terapeutiche nuove e innovative per migliorare la sopravvivenza di questa popolazione di pazienti. Dizal ha identificato che la via JAK/STAT può mediare la patogenesi del PTCL e ha avviato studi clinici su golidocitinab per verificare l'ipotesi.

Golidocitinib è il primo e attualmente l'unico inibitore selettivo della Janus chinasi 1 (JAK1) per il trattamento dei TCL r/r P in fase di sviluppo clinico pivotale. In linea con i dati precedenti, golidocitinib ha dimostrato un'efficacia antitumorale potente e duratura nello studio pivotale (JACKPOT8 PARTB), con i risultati clinici selezionati per la presentazione orale alla 2023 American Society of Clinical Oncology (ASCO) e alla 2023 International Conference on Malignant Lymphoma (ICML). L'endpoint primario dello studio, il tasso di risposta obiettiva (ORR) valutato da un comitato di revisione indipendente (IRC), ha raggiunto il 44,3%, con un tasso di risposta completa (CRR) del 23,9%.

Oltre il 50% dei pazienti con remissione tumorale ha ottenuto una risposta completa. L'efficacia antitumorale è stata osservata in diversi sottotipi di PTCL e a seconda della storia di trattamento precedente dei pazienti. La durata mediana della risposta (mDoR) non è stata raggiunta.

La DoR più lunga è stata di 16,8 mesi e il paziente sta ancora rispondendo. Come potente inibitore di JAK1 con una selettività da > 200 a 400 volte rispetto ad altri membri della famiglia JAK, golidocitinIB ha dimostrato un profilo di sicurezza favorevole. La maggior parte degli eventi avversi correlati al trattamento (TRAE) ha potuto essere monitorata e ben gestita in clinica.

L'intensità mediana della dose relativa è stata del 100%. (Data di chiusura dei dati: 16 febbraio 2023) Golidocitinib ha ottenuto la designazione Fast Track per il trattamento del PTCL r/r dalla FDA statunitense nel febbraio 2022. Inoltre, l'importanza clinica di golidocitinIB è stata ampiamente riconosciuta in occasione di conferenze prestigiose come ASCO, European Hematology Association (EHA), ICML e American Society of Hematology (ASH), con cinque presentazioni orali per quattro anni consecutivi.