Eisai Co., Ltd. e Biogen Inc. hanno annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato la richiesta di licenza biologica supplementare (sBLA) di Eisai per LEQEMBIo (lecanemab-irmb) 100 mg/mL in iniezione per uso endovenoso, supportando la conversione dell'approvazione accelerata di LEQEMBI in approvazione tradizionale. Alla domanda di LEQEMBI è stata concessa la Revisione Prioritaria, con una data di azione del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) del 6 luglio 2023. L'FDA sta attualmente pianificando di tenere un Comitato Consultivo per discutere questa domanda, ma non ha ancora annunciato pubblicamente la data dell'incontro.

LEQEMBI è un anticorpo monoclonale umanizzato di immunoglobulina gamma 1 (IgG1) diretto contro le forme aggregate solubili (protofibrille*) e insolubili dell'amiloide beta (Aß), approvato nell'ambito del percorso di approvazione accelerata per il trattamento della malattia di Alzheimer (AD) il 6 gennaio 2023. Il trattamento con LEQEMBI deve essere iniziato solo nei pazienti che presentano uno stadio di decadimento cognitivo lieve o di demenza lieve della malattia e una presenza confermata di patologia Aß. Lo stesso giorno in cui LEQEMBI ha ricevuto l'approvazione accelerata, Eisai ha presentato all'FDA l'sBLA per l'approvazione secondo il percorso tradizionale.

L'sBLA si basa sui risultati del grande studio clinico globale di conferma di Fase 3 di Eisai, Clarity AD, pubblicato di recente. LEQEMBI ha raggiunto l'endpoint primario e tutti gli endpoint secondari chiave con risultati altamente statisticamente significativi. LEQEMBI è stato approvato con approvazione accelerata negli Stati Uniti ed è stato lanciato negli Stati Uniti il 18 gennaio 2023.

L'approvazione accelerata si è basata sui dati della Fase 2 che hanno dimostrato che LEQEMBI ha ridotto l'accumulo di placche di Aß nel cervello, una caratteristica che definisce l'AD, e il mantenimento dell'approvazione può dipendere dalla verifica del beneficio clinico di LEQEMBI in uno studio di conferma. La FDA ha stabilito che i risultati di Clarity AD possono servire come studio di conferma per verificare il beneficio clinico di lecanemab.