Eloxx Pharmaceuticals, Inc. ha fornito un aggiornamento sul continuo avanzamento di ELX-02 per il trattamento della sindrome di Alport con mutazioni nonsense, compresi ulteriori risultati positivi dello studio clinico di Fase 2 che valuta ELX-02, e un aggiornamento su ZKN-013. La sindrome di Alport è una rara malattia genetica dei reni causata da mutazioni nei geni COL4A3/4/5, caratterizzata da lesioni dei podociti e da un'alterata funzione del filtro renale che porta alla proteinuria. Sulla base dei risultati clinici incoraggianti ottenuti finora, Eloxx ha presentato una domanda IND alla FDA statunitense per la sindrome di Alport.

Tutti e tre i pazienti (tasso di risposta del 100%) trattati con ELX-02 nello studio clinico proof-of-concept di Fase 2 in aperto (NCT05448755) hanno mostrato un miglioramento nell'effrazione del processo podocitario, un segno distintivo delle malattie renali proteinuriche come la sindrome di Alport.