Entrada Therapeutics, Inc. ha annunciato che è stato somministrato il primo partecipante allo studio clinico di Fase 1 che valuta ENTR-601-44 per il potenziale trattamento dei soggetti affetti da distrofia muscolare di Duchenne che hanno la possibilità di saltare l'esone 44. L'obiettivo primario dello studio clinico di Fase 1 di Entrada, condotto nel Regno Unito, è valutare la sicurezza e la tollerabilità di una dose singola di ENTR-601-44 in volontari sani di sesso maschile, con un obiettivo di arruolamento di circa 40 partecipanti. Lo studio valuterà anche la farmacocinetica e l'impegno del bersaglio, misurato attraverso il salto dell'esone nel muscolo scheletrico.

ENTR-601-44, un veicolo di fuga endosomiale (EEV) coniugato con un oligomero di morfolino fosforodiamidato (PMO), è il candidato principale del franchising Duchenne della crescente pipeline di terapeutici EEV di Entrada. Ogni candidato terapeutico EEV-PMO ha una sequenza oligonucleotidica progettata e ottimizzata per la specifica sottopopolazione di interesse. Tutte le dichiarazioni, diverse dalle dichiarazioni di fatti storici, contenute nel presente comunicato stampa, comprese le dichiarazioni relative alla strategia, alle operazioni future, alle prospettive e ai piani di Entrada, agli obiettivi del management, alla capacità di reclutare e completare uno studio su volontari sani per ENTR-601-44 nel Regno Unito con il primo soggetto dosato nel settembre 2023, le aspettative relative alla tempistica dei dati della sperimentazione di Fase 1 per ENTR-601, il potenziale dei suoi candidati di prodotto EEV e della piattaforma EEV, e il continuo sviluppo e avanzamento di ENTR-601-44 e EEV-45 per il trattamento della Duchenne, costituiscono dichiarazioni previsionali ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995.